遺伝子サイレンシングは、白血病患者のための希望を提供することがあります

かつて2001年にグリベックの承認以降、慢性骨髄性白血病（CML）、癌治療の分野の治療に用いられる癌細胞特異的薬剤は、いわゆる"標的"薬の時代にフルスピードを急いでされています。

彼らは癌細胞だけを殺すために設計されているため、正常細胞を割いこれらの薬を、開発の挑戦はさらに標的療法への抵抗が開発できるという認識がややこしくなっている。グリベックの場合、例えば、これは、CMLの原因となるBCR - ABL1タンパク質を無効に、抵抗が成長している問題となっている。現在のところ、医師は自分の病気の慢性期に治療を開始する患者の5〜10％がグリベックに耐性を開発すると推定している、と治療がCMLのより進行した段階で開始される場合、この割合ははるかに高いです。

今のアブラムソンがんセンターの研究者は、ペンシルバニア大学は、この問題を回避する方法を発見した。 Lyn（リン）キナーゼと呼ばれるBCR - ABL1関連酵素を無効にすることで、彼らはCML患者から採取した薬剤耐性慢性骨髄性白血病細胞に細胞死を誘発した。正常な血液細胞は、慢性骨髄性白血病細胞としてLynキナーゼにはあまり依存されていないため、このアプローチによって損なわれるため表示されません。 Lynキナーゼしたがって、標的治療の良い候補です。

"我々は、グリベックによる治療を受けた患者は、BCR - ABL1タンパク質の変異を開発できることを知っている、"アランM. Gewirtz、MD、血液/腫瘍のペンの部で医学の教授は説明する。 "BCR - ABL1遺伝子変異する一度、グリベックは、もはやBCR - ABL1タンパク質と組み合わせることはできないので、アクティブなままで、癌の血液細胞が生き残り、成長する。" Gewirtzと同僚の研究は、Nature Medicine誌の11月号に表示されます。

"リンキナーゼは、我々は細胞の生存、成長、そして発展の役割を果たしている知っているタンパク質のファミリーのメンバーである、"Gewirtzは説明しています。 "特に慢性骨髄性白血病細胞、グリベック耐性患者で生じるものは、その機能に大きく依存します。"それを無効にするには、研究者は遺伝子の"沈黙"への短い干渉RNA（siRNA）を用いているLynキナーゼのタンパク質をコードする。

siRNAは、それが同じタグを共有する特定のメッセンジャーRNA（mRNA）と特異的に結合することができるユニークな化学物質のシーケンス、またはタグを、とRNAの短い二本鎖部分です。 siRNAは細胞内に導入された後は、そのタグがその株式のmRNAに接続され、これはすべての細胞に存在する天然の処分システムを使用して破壊するためのmRNAをターゲットとしています。 Lynキナーゼタンパク質の産生を誘導するmRNAがなく、Lynの遺伝子は、効果的にシャットダウンされ、または"沈黙。"画像の外Lyn（リン）と、癌細胞が死ぬ。

"私たちも、今後数年間の中で、おそらく、この治療法は急速にクリニックを入力できるようになることを願って、"Gewirtz言う。 "基本的な方法論が適切に配置され、しかし、siRNA分子はまだFDAの承認が必要です。"

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