Mayo Clinic investigadores han identificado un tratamiento para la fatal enfermedad pulmonar fibrosis pulmonar idiopática (IPF).
Ellos encontraron que el mesilato de drogas anti-cáncer de imatinib - conocido comercialmente como Gleevec y producido por Novartis Farmacéutica - puede apuntar un gen crítico para controlar el proceso de la enfermedad. Anteriormente, se había producido ningún tratamiento y los pacientes generalmente no sobreviven más allá de tres años del diagnóstico. Ahora bien, el tratamiento es sometido a ensayos clínicos en la Clínica Mayo.
Los investigadores de la Clínica Mayo describe su investigación en ratones de laboratorio en la actual edición de la revista Journal of Clinical Investigation ( http://www.jci.org ). El gen se identificó que se conoce como c-Abl, y se inicia el crecimiento destructivo, anormal del tejido pulmonar. Por otra parte, la droga Gleevec inhibe la c-Abl. Debido a que Gleevec ya fue aprobado por los EE.UU. Food and Drug Administration para su uso en ciertos tipos de cáncer, los investigadores fueron capaces de acelerar el tratamiento con Gleevec en ensayos con seres humanos.
Nadie sabe qué causa la fibrosis pulmonar idiopática - y hasta ahora, nadie ha sabido modificar su curso inexorable. La mayoría de los investigadores se han centrado en el papel de la inflamación y los médicos tratan la enfermedad con medicamentos anti-inflamatorios - sin resultados alentadores. Al adoptar un nuevo enfoque de distancia de la inflamación para examinar los procesos bioquímicos de señalización y los genes implicados, el grupo de la Clínica Mayo se convirtió en el primero en llegar a una solución práctica para beneficiar a los pacientes.
"Trato a los pacientes con esta enfermedad, y tener que decirle a alguien que tenga esta enfermedad mortal y que no hay tratamiento para esto es devastador para ellos", dice el primer autor Craig Daniels, MD "Aunque se trata de estudios con animales y los resultados todavía es necesario investigar en seres humanos, sin duda saben más de lo que sabíamos hace unos años, o incluso hace un año, y esto me dice que con el tiempo se encuentra en un tratamiento estándar para la FPI. Esa es la mejor parte. Ese será uno de los días más felices de mi vida, cuando eso es cierto. "
"Lo bueno de este estudio es que demuestra que desde la versión Beta TGF y PDGF son dos de los factores de crecimiento más pro-fibrótico conocido - y Gleevec inhibe la acción de los dos - una planta de tratamiento en varios objetivos", dice Edward Leof, Ph . D., investigador de enfermedades torácicas y de los autores del estudio. "Y debido a que el TGF beta y PDGF son tan fuertes y generalizadas pro-fibrótico factores de crecimiento, nuestros hallazgos sugieren que muchas enfermedades fibróticas probablemente se verán afectados por esto, no sólo de la fibrosis pulmonar - fibrosis del riñón, por ejemplo, fibrosis y tumores de cáncer."
Andrew Limper, MD, es un neumólogo de Mayo Clinic e investigador principal del ensayo clínico está investigando las implicaciones de los estudios en animales para los pacientes humanos. "Es realmente emocionante ver la rapidez con que estos estudios celulares aparecieron por primera vez eficaz en ratones, y ahora están poniendo a prueba el agente en pacientes con fibrosis pulmonar", dice el Dr. Limper. "Esto ofrece una posible enfoque racional para el tratamiento de esta enfermedad devastadora".