Risiko kematian terkait pengobatan (beracun) untuk pasien kanker yang terdaftar dalam uji klinis fase 1 telah menurun secara signifikan selama 12 tahun terakhir (1991-2002), menurut sebuah artikel di edisi 3 November JAMA .
Tahun ini, lebih dari 550.000 orang Amerika akan mati dari kanker, dan jumlah ini diharapkan meningkat sebagai penduduk usia, menurut informasi latar belakang dalam artikel tersebut. Upaya untuk mengembangkan terapi baru tidak pernah lebih besar. Ada lebih dari 550 fase 1 percobaan terbuka untuk pasien kanker di Amerika Serikat pada waktu tertentu, dan jumlahnya terus meningkat karena lebih banyak produk industri biotek mencapai klinik. Tahap 1 uji klinis merupakan pengujian pertama dari agen diteliti pada manusia. Tujuan utama selama fase 1 adalah untuk mengkarakterisasi profil toksisitas agen dan untuk menentukan dosis dan jadwal yang tepat untuk fase 2 pengujian. Pasien yang memilih untuk berpartisipasi mungkin mengalami risiko yang signifikan dengan terbatasnya kesempatan untuk mendapatkan keuntungan.
Selama dekade terakhir, kanker obat yang sedang dikembangkan telah menjadi lebih bertarget, dan lingkungan penelitian klinis telah menjadi lebih diteliti. Dampak dari perubahan-perubahan mengenai risiko dan manfaat bagi pasien yang berpartisipasi dalam fase 1 percobaan kanker telah diketahui.
Thomas G. Roberts, Jr, MD, M.Soc.Sci, dari. Massachusetts General Hospital dan Harvard Medical School , Boston, dan rekan melakukan penelitian untuk menentukan apakah tren dalam tingkat respons objektif, pengobatan kematian terkait, dan toksisitas serius dalam fase 1 percobaan kanker telah berubah dari waktu ke waktu. Para penulis mencari abstrak dan artikel jurnal melaporkan hasil fase 1 percobaan pengobatan kanker awalnya diajukan ke pertemuan tahunan American Society of Clinical Oncology (ASCO) dari tahun 1991 hingga 2002.
Para peneliti menemukan bahwa tingkat kematian secara keseluruhan beracun untuk 213 studi (melibatkan 6.474 pasien kanker) yang diterbitkan dalam jurnal peer-review adalah 0,54 persen, sedangkan tingkat respons tujuan keseluruhan adalah 3,8 persen. Tingkat kematian beracun menurun selama masa studi, dari 1,1 persen selama 4 tahun pertama studi (1991-1994) sampai 0,06 persen selama periode 4 tahun terakhir (1999-2002). Tingkat respon juga menurun, tetapi secara proporsional jauh lebih sedikit. Setelah disesuaikan untuk karakteristik dari uji eksperimental dan agen diteliti, kemungkinan pasien sekarat dari pengobatan eksperimental saat turut berpartisipasi dalam uji coba diajukan selama periode 4-tahun terakhir kurang dari sepersepuluh orang pasien berpartisipasi dalam sidang diajukan selama periode 4-tahun pertama. Sebagai perbandingan, kemungkinan disesuaikan seorang pasien mengalami respons objektif selama periode waktu yang sama menurun sekitar setengahnya.