دواء سحبت من الصيدليات أكثر من 20 عاما قد مضت نقطة الطريق لعلاج جديد لضمور العضلات الشوكي أو SMA ، والعضلات الهزال وغالبا ما تهدد الحياة أمراض الطفولة.
دراسة جديدة تشير إلى أن المخدرات ، ودعا إندوبروفين ، ويزيد من انتاج البروتين الذي هو المفتاح لبقاء الخلايا العصبية المتضررة من هذا المرض. لقد التقطت إندوبروفين من السوق في 1980s في وقت مبكر بسبب تقارير عن ردود فعل خطيرة في الجهاز الهضمي فضلا عن التقارير التي تفيد بأن هذا الدواء يسبب السرطان في الفئران المختبرية.
وقال ارثر Burghes ، والباحث المشارك في الدراسة وأستاذ الكيمياء الحيوية الجزيئية والخلوية في الباحثين يبحثون الآن عن طرق لتعديل هذا الدواء لجعلها أقل سمية للإنسان ، جامعة ولاية أوهايو .
بينما SMA حول الضربات واحدة فقط في 6000 الاميركيين حديثي الولادة كل عام ، هو السبب الرئيسي لوفيات الرضع والجينية وفاة طفل في الولايات المتحدة ، فضلا عن أوروبا الغربية. لا يوجد علاج أو العلاج المعياري ، والأطفال الذين يعانون من أشد أشكال هذا المرض عادة ما يموت قبل بلوغهم سن الثانية.
الخلايا العصبية الحركية -- الخلايا العصبية التي ترسل اشارات من الحبل الشوكي إلى العضلات في جميع أنحاء الجسم -- تتدهور بسرعة في SMA بسبب انخفاض مستويات البقاء على قيد الحياة العصبون الحركي (SMN) البروتين. المرضى الذين يعانون من هذا المرض SMN1 عدم والجينات التي تنتج بروتين SMN. وذلك لأسباب ليست واضحة ، وهذا يؤثر نقص البروتين الخلايا العصبية الحركية فقط من الحبل الشوكي -- كل الخلايا الأخرى في وظيفة الجسم بشكل طبيعي.
SMA المرضى لديهم واحد أو أكثر من نسخ SMN2 ، وهو الجين الذي ينتج مستويات منخفضة من بروتين SMN. ولكن هذه المستويات ليست مرتفعة بما يكفي لوقف آثار ضارة على SMA في الخلايا العصبية الحركية في العمود الفقري. أسفرت تجارب المختبر باستخدام خلايا إندوبروفين لعلاج الخلايا الليفية الإنسان في أي بزيادة قدرها 13 في المائة في إنتاج بروتين SMN في الخلايا.
"وهذه الزيادة هي نوع من مثل إعطاء إضافية SMN2 الجين إلى المريض -- بل من شأنه أن يعطي المريض البروتين حوالي 13 الى 15 في المئة أكثر من ذلك ،" وقال Burghes. "على الرغم من هذه الحماية الإضافية لن علاج هذا المرض ، يمكن أن يقلل من شدة الأعراض."
ونشرت الدراسة في العدد الحالي من مجلة الكيمياء والبيولوجيا. Burghes عملت مع فريق من العلماء من جامعة كولومبيا ، والمعاهد الوطنية للصحة ، وجامعة ماساتشوستس كلية الطب ومستشفى في المملكة المتحدة. برنت ستوكويل ، الباحث الرئيسي في الدراسة ، وهو باحث في جامعة كولومبيا.
الباحثون فحص المركبات الكيميائية 47000 للعثور على تلك التي من شأنها تعزيز قدرات SMN2 انتاج البروتين. وشملت هذه المجموعة عددا من العقاقير المضادة للالتهاب غير الستيرويدية (المسكنات) ، مثل الإيبوبروفين. من أصل جميع المركبات فحص ، وكان الدواء الوحيد إندوبروفين -- بما في ذلك الأدوية المضادة للالتهاب فقط -- والتي أظهرت تأثير.