Door een HIV proteïne te exploiteren die gemakkelijk celmembranen oversteekt, hebben de Universitaire wetenschappers van het Carnegie Mellon een nieuwe manier ontwikkeld om een gen-als molecule direct genoemd peptide nucleic zuur (PNA) in levende zoogdiercellen, met inbegrip van menselijke embryonale stamcellen (ES) te introduceren.
Het werk, online in Chemische Mededelingen wordt gepubliceerd, houdt aanzienlijke belofte in genetische biologie, diagnostiek en therapeutiek die in.
„Onze resultaten tonen aan dat PNAs effectief in zoogdiercellen zou kunnen worden geleverd zonder leveringsvoertuigen te vereisen,“ bovengenoemde Danith Ly, een hulpprofessor van chemie in de Universiteit Mellon van Wetenschap (MCS) bij Carnegie Mellon. Ly werkte met belangrijke auteur en behaalt student Anca dragulescu-Andrasi bij het dit onderzoek een diploma.
Tot nu toe, is krijgen van PNAs in levende cellen moeilijk geweest. Terwijl andere laboratoria manieren aan pendel PNAs tot cellen die hebben ontwikkeld, blijven deze methodes grotendeels ondoeltreffend en beperken tot kleinschalige experimentele opstellingen, volgens Ly. „Wij vonden dat onze gewijzigde PNAs niet alleen door cellen werd opgenomen, maar zij werden ook gelokaliseerd hoofdzakelijk in de celkern, een gespecialiseerd compartiment in de cel waar de boodschapper RNAs wordt gemaakt,“ bovengenoemd Ly.
RNA van de Boodschapper (mRNA), de genetische informatie die in proteïnen vertaald is, is het doel van een nieuw gebied genoemd antisense therapie.
„Wij vonden dat wij PNAs konden wijzigen zodat zij opeenvolging-specifiek aan mRNA binden,“ bovengenoemd Ly. Door aan specifieke mRNAs te binden, konden deze agenten de productie van uitgezochte ziekte-veroorzakende proteïnen bevochtigen, voegde hij toe.
Eerst gemeld in de vroege jaren '90, is PNAs kleine synthetische molecules waarin een eiwit-als die backbone met nucleobases gecombineerd wordt in DNA en RNA wordt gevonden. Deze nucleobases laten PNA toe om aan DNA en RNA op een bijkomende, hoogst specifieke manier te binden. Omdat de celmachines niet de onnatuurlijke backbone van PNA kunnen erkennen, slaagt er niet in het om deze structuur op te splitsen, die tot PNAs maakt zeer stabiele, van lange duur molecules.