科学者は生体細胞に有望な遺伝のツールを渡す方法を開発します

容易に細胞膜を横断する HIV 蛋白質の開発によって、カーネギー・メロン大学科学者はペプチッド核酸と呼出される人間の萌芽期の幹細胞を含む生きている哺乳類セルに (PNA)遺伝子そっくりの分子を直接、導入する新しい方法を (ES)開発しました。

化学通信連絡でオンラインで、把握かなりの約束出版される、遺伝子工学の作業診断および therapeutics。

「PNAs が哺乳類セルに配達手段をことを必要としないで効果的に渡すことができることを私達の結果」は言いました Danith Ly のカーネギー・メロンの科学 (MCS) のメロンの大学の化学の助教授を示します。 Ly はこの研究の主執筆者および大学院生と Anca Dragulescu-Andrasi 働きました。

今まで、ずっと生体細胞に PNAs を得ることは困難です。 他の実験室がセルに PNAs を往復する方法を開発する間、これらの方法は Ly に従って小規模実験セットアップに主として非効果的、に限られている、残ります。 「私達は私達の修正された PNAs がセルによってしかとられなかったが、それらはまた細胞核に、メッセンジャー RNAs が作られるセルの専門にされたコンパートメントと」、 Ly 言いました主に集中しましたことが分りました。

伝令RNA (mRNA)、蛋白質に変換される遺伝情報は、 antisense 療法と呼出される出現フィールドのターゲットです。

「私達はそれらが mRNA にシーケンス特定を結合するように私達がと」、 Ly 言った PNAs を修正できることが分りました。 特定の mRNAs への不良部分によって、これらのエージェントは彼追加しました選り抜き病気引き起す蛋白質の生産を湿らせることができます。

最初に 1990年代初期に報告されて、 PNAs は蛋白質そっくりのバックボーンが DNA および RNA で見つけられる nucleobases と結合される小さく総合的な分子です。 これらの nucleobases は PNA が補足の、非常に特定の方法の DNA そして RNA に結合することを可能にします。 セル機械装置は PNA の不自然なバックボーンを認識できないので PNAs を非常に安定したように、長命のするこの構造を破壊しません分子。

PNAs がセルを入力することを可能にするためには Ly は普通遺伝子発現を調整する Tat の transduction の領域と呼出された HIV-1 ウイルスの領域によって促された化学グループの短いシーケンスを含んでいたのは PNA のバックボーンを修正したからです。 修正された PNAs は彼らが guanidinium の基を含んでいるので GPNAs と呼出されます。 Ly は GPNAs が、優秀なセル通風管の特性に加えて、 PNA のそれに対抗していて結合親和性および選択率が RNA にシーケンス特定を、結合するように設計できることが分りました。 Ly および彼の同僚は生体細胞に蛍光プローブにそれらを接続することによって GPNAs の通風管を視覚化しました。

GPNAs は Ly に従って遺伝の診断、 therapeutics および工学の広まった使用を、得ることができます。 例えば、科学者はすぐに特定のティッシュが遺伝子の癌引き起すバージョンを含み、前癌性であるかどうか識別するのにこの技術を使用できます。 彼らが萌芽期の幹細胞を入力するので遺伝子発現を制御し、どのようなティッシュにこれらの可鍛性セルが最終的になるか指示するのに、 GPNAs が可能性としては使用できます。 特定の RNAs の変換を妨げる注ぎこむ GPNAs によって研究者はまた病気関連の蛋白質の生産を 「調整」できます。 科学者は一時的に一定時間にわたり行われる多重遺伝の間違いを含む病気の模倣の特に役立つ証明できるセルの異なった規定する蛋白質の生産を禁じるのに GPNAs を使用できます。 従って、このアプローチは動物モデルの癌または糖尿病のような病気の原因となる分子イベントのシーケンスを離れて悩ますのを助けることができます。

Ly はショーに現在 GPNAs がこれらのエージェントを受け取るマウスのボディ全体吸収されること彼の研究を拡張しています。

http://www.cmu.edu