Эксплуатируя белков ВИЧ, которые легко проходит клеточных мембран, Университет Карнеги-Меллона ученые разработали новый способ внедрения генов, как молекула, называемая пептидной нуклеиновой кислоты (ПНА) непосредственно в живых клетках млекопитающих, в том числе человеческих эмбриональных стволовых (ЭС) клеток.
Работы, опубликованные в сети в связи Химическая , открывает широкие перспективы в области генной инженерии, диагностики и терапии.
"Наши результаты показывают, что ООПТ могут быть эффективно доставляются в клетки млекопитающих, не требуя средств доставки", сказал Danith Ли, ассистент профессора химии в Меллона колледж науки (MCS) в Карнеги-Меллон. Ли работал с ведущим автором и аспирант Анка Драгулеску-Andrasi на это исследование.
До сих пор получаю ОПТ в живые клетки было трудно. Хотя другие лаборатории разработали способы трансфер ОПТ в клетки, эти методы остаются в значительной степени неэффективны и лишь в мелких экспериментальных установок, в соответствии с Ли. "Мы обнаружили, что наш модифицированный ОПТ были не только рассмотрены клеток, но они также были локализованы преимущественно в ядре клетки, специализированные отделения в камере, где посланник РНК производятся", сказал Ли.
РНК (мРНК), генетическая информация, которая транслируется в белки, является целью новой области называемый антисмысловой терапии.
"Мы обнаружили, что мы могли бы изменить ОПТ, так что они связывают последовательностью конкретно мРНК", сказал Ли. По связывания со специфическими мРНК, эти препараты могут ослабить производство выберите болезнетворные белки, добавил он.
Первый сообщили в начале 1990-х ООПТ являются небольшие синтетические молекулы, в которых белки, как основа сочетается с nucleobases найти в ДНК и РНК. Эти nucleobases позволяют ПНА связываться с ДНК и РНК в дополнительных, весьма специфическим образом. Потому что клетка техники не может признать неестественным основой ПНА, в нем не сломать эту структуру, что делает ОПТ очень стабильна, долгоживущих молекул.