科学家开发方式传送有为的基因工具到活细胞

通过剥削容易地横断细胞膜的 HIV 蛋白质，卡内基梅隆大学科学家开发了新的方式介绍称肽核酸的象基因的分子 (PNA)直接地到活哺乳细胞，包括人力 (ES)胚胎干细胞。

工作，发布在线在化工通信，暂挂严重的承诺在遗传工程，诊断和治疗学。

“我们的结果在梅隆学院科学向显示 PNAs 可能有效被传送到哺乳细胞，无需要求运载工具”，说 Danith Ly，化学一位助理教授 (MCS) 在卡内基梅隆。 Ly 从事了与主要作者和研究生此研究的 Anca Dragulescu-Andrasi。

直到现在，让 PNAs 进入活细胞是困难的。 当其他实验室开发了方式穿梭 PNAs 到细胞时，这些方法依然是主要无效和有限对小规模实验设置，根据 Ly。 “我们发现我们的被修改的 PNAs 由细胞不仅占去，但是他们在细胞核主要地也局限化，在通讯员 RNAs 做的细胞的专门化的隔间”， Ly 说。

信使核糖核酸 (mRNA)，被转换成蛋白质的基因信息，是称 antisense 疗法的一个涌现的域的目标。

“我们发现我们可能修改 PNAs，以便他们束缚顺序特定对 mRNA”， Ly 说。 通过束缚对特定 mRNAs，这些作用者能挫伤精选的疾病导致的蛋白质的生产，他添加了。

首先报告在 20 世纪 90 年代初， PNAs 是象蛋白质的中坚与在脱氧核糖核酸和核糖核酸找到的 nucleobases 结合的小的综合分子。 这些 nucleobases 使 PNA 束缚到脱氧核糖核酸和核糖核酸以一个补充，高度特定方式。 由于细胞机械不可能认可 PNA 的不自然的中坚，它不能划分此结构，使 PNAs 非常稳定，长寿的分子。

要使 PNAs 输入细胞， Ly 修改 PNA 中坚，以便它包含了称 Tat 换能域的 HIV-1 病毒的区域启发的化工组一个短的顺序，通常调控基因表达。 因为他们包含 guanidinium 官能团，被修改的 PNAs 称 GPNAs。 Ly 发现 GPNAs，除他们的优越细胞增加属性之外，可能被设计束缚顺序特定到核糖核酸，当吸附亲和性和选择性抵抗那 PNA。 Ly 和他的同事形象化 GPNAs 增加到活细胞通过附有他们萤光探测。

GPNAs 能根据 Ly 获取在基因诊断，治疗学和工程的普遍使用。 例如，科学家可能使用此技术迅速识别特定组织是否包含基因的一个癌症导致的版本并且是癌症前期的。 由于他们输入胚胎干细胞， GPNAs 可能可能地用于控制基因表达和处理什么样的组织这些展性的细胞根本地成为。 由阻拦特定 RNAs 的转换的灌输的 GPNAs，研究员可能 “也下来调控”疾病关连的蛋白质的生产。 科学家可能使用 GPNAs 临时地禁止不同的管理蛋白质的生产在细胞的，可能证明特别设立在塑造疾病介入随着时间的推移发生多个基因的错误。 因此，此途径可能帮助分开戏弄导致疾病例如癌症或糖尿病在动物设计中分子活动的顺序。

Ly 对显示当前扩大他的研究 GPNAs 被吸收在接受这些作用者的鼠标的机体中。

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