科學家開發方式傳送有為的基因工具到活細胞

通過剝削容易地橫斷細胞膜的 HIV 蛋白質，卡內基梅隆大學科學家開發了新的方式介紹稱肽核酸的像基因的分子 (PNA)直接地到活哺乳細胞，包括人力 (ES)胚胎乾細胞。

工作，發布在線在化工通信，暫掛嚴重的承諾在遺傳工程，診斷和治療學。

「我們的結果在梅隆學院科學向顯示 PNAs 可能有效被傳送到哺乳細胞，无需要求運載工具」，說 Danith Ly，化學一位助理教授 (MCS) 在卡內基梅隆。 Ly 從事了與主要作者和研究生此研究的 Anca Dragulescu-Andrasi。

直到現在，讓 PNAs 進入活細胞是困難的。 當其他實驗室開發了方式穿梭 PNAs 到細胞時，這些方法依然是主要無效和有限對小規模實驗設置，根據 Ly。 「我們發現我們的被修改的 PNAs 由細胞不僅佔去，但是他們在細胞核主要地也局限化，在通訊員 RNAs 做的細胞的專門化的隔間」， Ly 說。

信使核糖核酸 (mRNA)，被轉換成蛋白質的基因信息，是稱 antisense 療法的一個湧現的域的目標。

「我們發現我們可能修改 PNAs，以便他們束縛順序特定對 mRNA」， Ly 說。 通過束縛對特定 mRNAs，這些作用者能挫傷精選的疾病導致的蛋白質的生產，他添加了。

首先報告在 20 世紀 90 年代初， PNAs 是像蛋白質的中堅與在脫氧核糖核酸和核糖核酸找到的 nucleobases 結合的小的綜合分子。 這些 nucleobases 使 PNA 束縛到脫氧核糖核酸和核糖核酸以一個補充，高度特定方式。 由於細胞機械不可能認可 PNA 的不自然的中堅，它不能劃分此結構，使 PNAs 非常穩定，長壽的分子。

要使 PNAs 輸入細胞， Ly 修改 PNA 中堅，以便它包含了稱 Tat 換能域的 HIV-1 病毒的區域啟發的化工組一個短的順序，通常調控基因表達。 因為他們包含 guanidinium 官能團，被修改的 PNAs 稱 GPNAs。 Ly 發現 GPNAs，除他們的優越細胞增加屬性之外，可能被設計束縛順序特定到核糖核酸，当吸附親和性和選擇性抵抗那 PNA。 Ly 和他的同事形象化 GPNAs 增加到活細胞通過附有他們螢光探測。

GPNAs 能根據 Ly 獲取在基因診斷，治療學和工程的普遍使用。 例如，科學家可能使用此技術迅速識別特定組織是否包含基因的一個癌症導致的版本并且是癌症前期的。 由於他們輸入胚胎乾細胞， GPNAs 可能可能地用於控制基因表達和處理什麼樣的組織這些展性的細胞根本地成為。 由阻攔特定 RNAs 的轉換的灌輸的 GPNAs，研究員可能 「也下來調控」疾病關連的蛋白質的生產。 科學家可能使用 GPNAs 臨時地禁止不同的管理蛋白質的生產在細胞的，可能證明特別設立在塑造疾病介入隨著時間的推移發生多個基因的錯誤。 因此，此途徑可能幫助分開戲弄導致疾病例如癌症或糖尿病在動物設計中分子活動的順序。

Ly 對顯示當前擴大他的研究 GPNAs 被吸收在接受這些作用者的鼠標的機體中。

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