Napakasakit episodes ng sakit, pabalik-balik pneumonias, stroke, malubhang impeksiyon, talamak hemolytic anemya, at pangalawang baga hypertension ay karaniwang komplikasyon ng sakit sa karit cell, ang isang nakamamatay na minana depekto sa dugo na sanhi ng normal na hugis disc-red cell dugo upang kumuha sa isang karit hugis. Ang hardened karit-hugis na mga cell bakya ang bloodstream, sa paglikha ng mga obstructions na resulta sa malubhang mga medikal na komplikasyon.
Habang ang pagbuo ng mga bagong pamamaraan sa pag-atake ng sakit at ang mga komplikasyon nito ay hinamon na mga siyentipiko, ang mga resulta mula sa mga bagong pag -aaral na iniharap sa 46 Taunang Pagpupulong ng Amerikanong Society ng Hematology highlight bagong advances, na nag-aalok pangako sa labanan laban sa karit cell sakit.
"Medikal advances nakatulong ang mga mananaliksik sa higit sa double ang buhay na pag-asa ng mga tao na may karit cell sa huling dalawang dekada, mula sa tungkol sa 19 taon sa 43 taon ng edad," sabi ni Michael R. DeBaun, MD, mph, Associate Professor ng pedyatrya at ng Biostatistics, Washington University sa St. Louis . "Ang bawat advance sa paggamot at gene therapy pagpipigil ng mahusay na pangako para sa 70,000 Amerikano na may karit cell sakit at ang mga milyon-milyong na may karit cell sakit sa buong mundo."
Baga Hypertension sa karit Cell Sakit: Cardiopulmonary Pagsusuri at Tugon sa talamak Phosphodiesterase 5 Inhibitor Therapy
Halos isang third ng mga matatanda na may karit cell sakit (SCD) na bumuo ng baga hypertension (ph), isang bihirang daluyan ng dugo disorder ng mga baga na kung saan ang presyon sa baga arterya (ang daluyan ng dugo na lead mula sa puso sa baga) rises sa itaas ng mga normal na antas at maaaring maging buhay nagbabala. Ph ay isang panganib kadahilanan para sa dami ng namamatay sa SCD, sa kamatayan rate ng makabuluhang mas mataas sa karit cell pasyente na may disorder bilang kumpara mga pasyente na walang ph. Baga hypertension ay maaaring maging sanhi ng pagkapagod, pagkahilo, at igsi ng paghinga ng dugo vessels na supply sa mga baga makitid, pagpwersa puso upang gumana ang mas mahirap itulak dugo sa pamamagitan ng.
Ito ay hindi maliwanag kung ang baga hypertension ay isang marker o isang direktang sanhi ng pagkakamatay para sa sakit. Upang matugunan ang katanungan, ang isang koponan ng mga mananaliksik mula sa National Institutes of Health at Howard University sa Washington, DC, na isinasagawa ng isang pag-aaral upang mas mahusay na maunawaan ang ph at upang matukoy kung paano pinakamahusay na suriin kung ang isang tiyak na therapy ay may anumang epekto sa gamot ito. SCD pasyente sa ph ay sinusuri sa paghahambing sa isang control na grupo ng mga SCD pasyente na walang ang disorder. Mananaliksik sinusuri cardiopulmonary function ng bawat pasyente, kabilang ang mga hemodynamic (sirkulasyon ng dugo) at arteryal mga panukala at isang functional na kakayahan ng pagsubok ng lakad. Upang suriin kung ang isang tiyak na therapy ay may anumang epekto sa mga functional na sumusukat, ang isa pang grupo ng mga 14 pasyente sa SCD at ph ay itinuturing para sa tatlong buwan sa sildenafil (Viagra), isang vasodilator na gumagana sa pamamagitan ng pagbubukas ng mga vessels ng dugo o arteries at pagbaba sa baga na dugo presyon. Mayroong patuloy na klinikal na pag-aaral at pananaliksik gamit ang sildenafil para sa baga hypertension, parehong sa mga matatanda at mga bata.
Mananaliksik gumanap cardiopulmonary pagsubok ang function (noninvasive panukala) sa isang grupo ng mga 15 pasyente na may SCD at ph at isang control group. Ang pag-aaral Ang ipinapakita na baga hypertension, bagaman relatibong mild sa grupo ng pag-aaral, ay kaugnay sa malubhang kapansanan sa cardiopulmonary function na. Ang grupo ng mga pitong kalalakihan at walong kababaihan ay isang ibig sabihin ng edad ng 41 taon at ay sinundan para sa isang average ng 2.4 na taon. Ang grupo ay inihambing sa isang tugmang control group ng mga 11 pasyente sa SCD walang ph, na binubuo ng apat na kalalakihan at walong kababaihan na may isang ibig sabihin ng edad ng 40.2 taon at isang average ng 2.5 taon ng follow-up.
Mga mananaliksik na din sinusuri kung ang isang tiyak na therapy para sa baga hypertension ay may anumang epekto sa presyon ng systolic baga arterya (malambot na pagkain, ang pagliit ng sa puso kung saan ang dugo ay sapilitang pasulong at sirkulasyon ng itinatago up) at functional na kakayahan. Itinuturing nila ang 14 na mga pasyente na may karit cell sakit at baga hypertension na may hanggang sa 100 mg ng sildenafil tatlong beses sa isang araw para sa mga hindi bababa sa tatlong buwan. Ang paggamot group kasama ng tatlong lalaki at 11 kababaihan na may isang ibig sabihin ng edad ng 40 taon na sinundan para sa isang average ng 2.5 na taon. Lahat ng mga pasyente na lumahok sa isang anim-minutong lakad ng pagsubok, ang standard na pagsubok para sa mga paggamot para sa baga hypertension na sumusukat kung gaano kalayo ang isang indibidwal ay maaaring paglalakad sa anim na minuto.
Kapag inihambing sa control group, pagkatapos ng paggamot sa sildenafil para sa mga hindi bababa sa tatlong buwan ang mga pasyente na ito sa SCD at ph nakaranas istatistika makabuluhang pagpapabuti sa parehong kapasidad ng ehersisyo pati na rin hemodynamic pagpapabuti. Una, ang mga pasyente ay may mas mababang pinakamalaki oxygen consumption, walked ng mas maikling anim na minuto na distansya, ipinapakita ng isang mas mataas na antas ng interstitial baga sakit, na sinusukat ng dibdib CT, at mayroong higit kapansanan perpyusyon, bilang sinusukat sa pamamagitan ng isang i-scan ng bentilasyon perpyusyon. Talamak na paggamot sa sildenafil nabawasan baga arteryal presyon at nadagdagan anim na minutong paglalakad layo. Sildenafil ay na rin disimulado sa mga lamang ng dalawang pasyente tigil ang gamot na dahil sa headaches. Tatlong episodes ng lumilipas takipmata edema na hindi nangangailangan ng pigil ng gamot ay sinusunod. Priapism, o paulit-ulit, masakit na garol, ay hindi sinusunod sa ang tatlong lalaki na itinuturing. Gayunpaman, dalawang ng ang mga lalaki na itinuturing ay sa mga transfusions ng palitan ng dugo at isa ay maaaring tumayo dysfunction, at samakatuwid ay protektado mula sa pagbuo ng priapism.
"Ang aming pananaliksik natagpuan na sa mga pasyente na may karit cell sakit, baga hypertension, bagaman relatibong mild, ay kaugnay na may malubhang kapansanan sa cardiopulmonary function na," ayon sa Roberto Machado, MD, ng National Heart, baga, at dugo Institute at kritikal Care Medicine Department, klinikal Center, National Institutes of Health at lead tagapagsiyasat ng ang pag-aaral. "Gayunpaman, din namin natutunan ng ilang mga magandang maagang na naghihikayat sa balita na ang therapy sa sildenafil ay tila na magkaroon ng isang kanais-nais na epekto sa parehong mga baga pressures at functional na kakayahan para sa mga pasyente, at maaaring makatulong na humantong sa isang mas mahusay na kalidad ng buhay, kahit na higit pa pananaliksik ay kinakailangan pa rin. "
Hematopoietic Cell paglipat para sa karit Cell Sakit: update Resulta ng Pagsubok Multicenter
Sa kasalukuyan, ang lamang potensyal na nakakalunas therapy para sa karit cell sakit ay allogeneic hematopoietic (dugo bumubuo) paglipat ng cell. Ang layunin ng paggamot na ito ay upang alisin ang mga karit cell at palitan ang mga ito sa mga donor hematopoietic stem cell na gumawa ng pulang dugo cell na pagpapahayag, sa kabutihang-palad, walang karit pula ng dugo, o sa pinakamalala, ang dami ng katulad sa kalagayan kaugalian. Para sa stem cell transplants upang magtagumpay, ang donated stem cell ay dapat na magtanim o magtanim sa loob ng buto kaloob-looban ang tatanggap, na kung saan sila ay lumago upang magbigay ng isang bagong source ng mahalaga na dugo at mga cell ng immune system. Habang naroon ay lilitaw upang maging isang malaki pakinabang sa mga na mabuhay na may matatag engraftment ng mga cell sa donor, mayroon ding mga makabuluhang mga panganib sa kalusugan sa mga taong sumailalim ito paggamot. Ang mga resulta ng paglipat ay pinakamahusay kapag gumanap sa mga bata na may kapatid donor na ay HLA-magkapareho.
Upang assess ang mga panganib at mga benepisyo ng myeloablative HLA-magkapareho kapatid buto kaloob-looban paglipat (BMT), na kung saan ay hindi ganap na sirain sira kaibuturan ng pasyente, mananaliksik sa Bata Center Hospital Research sa Oakland , California, sinusuri ang pang-matagalang kinalabasan ng mga 59 pasyente sa nagpapakilala karit cell sakit (SCD) na lumahok sa isang multicenter clinical trial sa pagitan ng 1991 at 2000. Kasalukuyan, ang mga 55 pasyente ay mabuhay, at ng mga nakaligtas na ito, 50 mananatiling libre ng karit cell sakit.
Ng ang kabuuang mga pasyente na nakatala sa pag-aaral, apat na namatay ng komplikasyon mula sa pangunguwalta-kumpara-host-sakit. Limang mga pasyente ay sa pangunguwalta pagtanggi na may kasamang bumalik ng SCD. Ang mga panggitna follow-up ng pag-aaral ay 5.2 taon. Dalawampu't-apat na lalaki at 19 babae sa ibabaw ng edad ng 14 ay kasalukuyang pag-aaral.
Bago ipasok ang pag-aaral, 30 pasyente ay stroke, 20 na mga pasyente ay pabalik-balik na mga episodes ng matinding dibdib sindrom (ACS), 8 pasyente ay pabalik-balik masakit episodes, at isa ay makabuluhang gitnang kinakabahan sistema sakit (CNS). Ang pang-matagalang follow-up na pag-aaral, na dinisenyo upang siyasatin ang toxicity ng paglipat at masuri ang epekto nito sa kalikasan ng SCD, ang mga mananaliksik masuri ang kasalukuyang katayuan ng mga pasyente na may tungkol sa CNS, baga function, at gonadal pagpapaandar.