皮膚癌のための最初遺伝子療法

ダラスの UT の南西医療センターの研究者は病気の xeroderma の pigmentosum のためのマウスモデルを使用して皮膚癌のために正常に最初の遺伝子療法、か XP をテストしました。

結果、オンラインで手続きできるおよび国家科学院、このまれな無秩序に苦しんでいる子供で追求される同じような遺伝子療法のためのショーの約束の進行の次の問題で出版されるため。

XP は患者が紫外線の太陽そして他のもとをすべて避けなければならない衰弱させる病気 (UV)です。 紫外線への露出はすべての癌のために危険を高めますが、露出された皮は病気に最も傾向があります。癌の危険性の 10,000 フォールドの増加によって、多くの XP の被害者は腫瘍に結局若年時に屈します。

遺伝子 Xpa の突然変異のマウスは XP に苦しみ、紫外線の露出の後の 3 週以内の彼らの皮の癌性損害を開発します。 Errol フリードベルク先生、サンパウロ、ブラジルの生物医学科学の協会の先生と共同してカーロス F.M. Menck、 XP に苦しんでいるマウスに南西 UT の病理学の教授および椅子は正常な遺伝子を注入しました。 正常な遺伝子との処置の後で、マウスは病気から自由でした。

「XP のための遺伝子療法完全に遺伝的欠陥に別の方法で他の悪影響に苦しまないかもしれない患者のグループの癌を防ぐ潜在性がと」にフリードベルク先生言いましたあります。

ボディが紫外線 -- にさらされるとき、セルの分割の DNA は傷つかれるようになることができます。 通常、ボディによっては紫外線誘発の損傷のサイトを修理するジョブそれがである蛋白質のグループが入隊します。 しかし XP の子供で、紫外線によって引き起こされる DNA の間違いは修理蛋白質のための遺伝子の突然変異のために固定である場合もありません。 DNA の損傷は修正されていなく行き、セルが分かれると同時に多数の突然変異を集めます。 これらの突然変異が普通癌を抑制する遺伝子に発生するとき、セルは異常に成長し、癌は続きます。

DNA 修理にかかわる 7 つの人間の遺伝子のどれでもの突然変異は XP を引き起して十分です。 これらの遺伝子の 1 つは XPA です。 XPA の突然変異の人間は 1 才 XP の患者の最も大きいグループです。

遺伝子療法の調査では、フリードベルク先生および同僚は多重セルを感染させる無効ウイルスを使用して突然変異体マウスにマウス Xpa の正常なバージョンを、注入しました。 それらは数日にわたる少数の時間の紫外線 -- にそれからマウスをさらしました。 最後の露出に Xpa の突然変異体マウスが普通皮膚損傷を開発する後 - 長く - 扱われたマウスただ日焼けがあった 5 か月後。

扱われた Xpa の突然変異体マウスの注入のサイトを囲む皮膚細胞は正常な動物のそれらとほぼ同一で、フリードベルク先生言いました DNA 修理メカニズムが Xpa の正常な遺伝子の付加によって復元されたことを示します。

フリードベルク先生は技術的な洗練と、この遺伝子療法の技術がすぐに人間で XP を引き起こすすべての突然変異に適当かもしれないことを彼が信じることを言いました。

「XP 遺伝子療法にそれ自身をよく貸す病気です、さまざまな理由で」はとフリードベルク先生は言いました。 「最も重大に、皮膚細胞は外国の遺伝子を導入するために非常にアクセス可能です。 また私達がマウスとしたように、興味の遺伝子を運んでいる多数の多くのセルをウイルスが付いている皮の伝染は適切な遺伝子を受け取ることを可能にします。 一度既存の技術的な限定の一部は人間 XP の患者との試験に解決しますこれらの調査うまく行けば伸びることができます」。

この研究への他の UT の南西貢献者はマリアカロライナ N. Marchetto、訪問学生および主執筆者およびデニス Burns、先生病理学の教授です。 また調査に貢献される Salk の協会の Allyson R. Muotri 先生。

http://www.swmed.edu/