皮肤癌的第一个基因治疗

使用疾病 xeroderma pigmentosum 的，鼠标设计研究员在 UT 西南治疗中心在达拉斯为皮肤癌顺利地测试了第一个基因治疗，或者 XP。

他们结果，可以在网上进行和将被发布在国家科学院，相似的基因治疗的显示承诺的行动的一个即将发布的问题能继续处理对于遭受此少见紊乱的儿童。

XP 是患者必须避免星期日和紫外光的其他来源的一个致衰弱的疾病 (UV)。 对紫外光的暴露为所有癌症增加这种风险，但是显示的皮肤是最倾向的对这个疾病。在癌症风险的 10,000 折叠增量，许多 XP 受害者在童年最终屈服对肿瘤。

与变化的鼠标在这个基因 Xpa 遭受 XP 并且开发在他们的皮肤的癌机能障碍在紫外光风险以后的三个星期内。 Errol 弗里德贝格博士，病理学的教授和主席在 UT 的西南，与生物医学学院的卡洛斯 F.M. Menck 博士合作在圣保罗，巴西注射了这个正常基因到遭受 XP 的鼠标。 在与这个正常基因的处理以后，鼠标是从疾病解脱。

“XP 的基因治疗有潜在完全地防止在可能不否则遭受其他不良后果他们的原始缺陷的一个组的癌症患者”，弗里德贝格博士说。

当这个机体显示在紫外光时，在分开细胞的脱氧核糖核酸可能变得损坏。 通常，这个机体获得工作是修理紫外诱发的故障站点的一个组蛋白质。 但是对于有 XP 的儿童，在紫外光造成的脱氧核糖核酸的错误不可能是固定的由于在基因的变化维修服务蛋白质的。 脱氧核糖核酸故障是未更正，并且，当细胞分开他们累计许多变化。 当这些变化在通常抑制癌症的基因时发生，细胞异常地开发，并且癌症接着而来。

一个变化在脱氧核糖核酸维修服务介入的任何一个七个人力基因中是满足导致 XP。 这些基因之一是 XPA。 有变化的人在 XPA 是一个最大的组 XP 患者。

在他们的基因治疗研究中，弗里德贝格博士和同事注射了鼠标 Xpa 的正常版本到突变体鼠标，使用传染多个细胞的残疾病毒。 他们然后显示了鼠标在紫外光一些时数在几日。 五个月，在最后风险 - 长期后，在 Xpa 突变体鼠标通常将开发皮肤损害 - 后对待的鼠标仅仅有晒斑。

包围射入的站点的在对待的 Xpa 突变体鼠标的皮肤细胞是几乎完全相同的对那些正常动物，表明脱氧核糖核酸维修服务结构被正常 Xpa 基因的添加恢复了，弗里德贝格博士说。

弗里德贝格博士说他相信与某技术提炼，此基因治疗技术可能很快是可适用的对在人导致 XP 的所有变化。

“XP 是很好借自己对基因治疗的疾病，由于各种各样的原因”，弗里德贝格博士说。 “最重要，皮肤细胞为介绍外部基因是高度可访问的。 并且，皮肤的传染与运载基因利益的病毒的，我们执行与鼠标，允许许多，许多细胞接受这个适当的基因。 一次解决某些现有的技术限制这些研究可能有希望地延伸到与人力 XP 患者的试算”。

此研究的其他 UT 西南纳税人是玛丽亚卡罗来纳州 N. Marchetto，参观的学生和主要作者和丹尼斯 Burns，病理学教授博士。 Salk 学院的 Allyson R. Muotri 博士也造成研究。

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