Een Britse studie in het nummer van deze week van The Lancet levert verder bewijs dat gentherapie effectief kan zijn in het creëren van een functioneel immuunsysteem voor zuigelingen met ernstige gecombineerde immunodeficiëntie (SCID).
SCID vertegenwoordigt een groep van zeldzame, soms fataal, aangeboren aandoeningen gekenmerkt door weinig of geen immuunrespons. Het kenmerk van SCID, beter bekend als "bubble boy" ziekte, is een defect in de gespecialiseerde witte bloedcellen (B-en T-lymfocyten), die ons tegen infectie te beschermen door virussen, bacteriën en schimmels. Zonder een functioneel immuunsysteem, SCID patiënten zijn vatbaar voor terugkerende infecties zoals longontsteking, hersenvliesontsteking en waterpokken, en kunnen sterven voordat het eerste jaar van het leven.
Hoewel invasieve, nieuwe behandelingen, zoals beenmerg en stamcel transplantatie op te slaan maar liefst 80% van de SCID patiënten. Dit laat individuen met een hoog risico op infectie, zoals vele jaren geleden vastgelegd door de patiënt, David Vetter, die in een 'bubble' leefde 12 jaar om infectie te voorkomen dat de externe omgeving. Op de leeftijd van 12, David onderging een beenmergtransplantatie - de bekende remedie voor SCID - met behulp van zijn zus merg. Hoewel het doel van de procedure was om de groei van zijn immuunsysteem te stimuleren, David is overleden 22 februari 1984, van een kanker infectie, een ongelukkige gevolg van het transplantaat.