גני יעיל עזרה לילדים עם כשל חיסוני המשולב של severe (SCID)

מחקר בבריטניה בעיה בשבוע זה של מנתחים מתן עדות נוספת והמוצגים יכול להיות יעיל ביצירת מערכת החיסון מתפקדת לתינוקות עם כשל חיסוני המשולב של severe (SCID).

SCID מייצג קבוצה של הפרעות נדירים, לעתים מכרעת, מולדות מאופיין על ידי התגובה החיסונית מעט או ללא. התכונה מגדירים של SCID, הידוע בכינוי "ילד בועה" מחלה, הוא פגם מיוחדת תאי דם לבנים (B - ו T-lymphocytes) להגן עלינו מפני פגיעה על ידי וירוסים, חיידקים ופטריות. ללא מערכת החיסון מתפקדת, חולים SCID חשופה זיהומים חוזרים ונשנים כגון דלקת ריאות, דלקת קרום המוח ואבעבועות, יכול למות לפני שנת החיים הראשונה.

למרות פולשני, טיפולים חדשים כגון מח עצם והשתלות תאי הגזע שמור כ- 80% מהחולים SCID. זה יוצא אנשים בסיכון גבוה להידבקות, כפי שמתועד לפני שנים רבות על ידי המטופל, דייוויד וטר, שחיו 'הבועה' במשך 12 שנים למנוע פגיעה של הסביבה החיצונית. בגיל 12, דוד עבר על השתלת מח עצם — לריפוי מוכרות SCID — באמצעות מח של אחותו. למרות מטרת ההליך היה לעורר את הצמיחה של המערכת החיסונית שלו, דוד מת 22 פברואר 1984, מפני הידבקות סרטניים, כתוצאה ביש המזל השתלת.

המחקר העדכני ביותר, 4 ילדים עם SCID היה תאי גזע הוסר ממח עצם שלהם; ג'ין 'טובה' הרלוונטי היה מזוהה מתאי מח עצם, spliced לתוך וירוס מלוקמיה. וירוס זה הוצג לאחר מכן בחזרה החולים בו שוכפלה על הגנים. כמעט החיסון תקינה הפך הקימו כל המטופלים 4 לאחר ההליך.

עופרת חוקר אדריאן Thrasher (המכון לבריאות הילד, לונדון) הערות: "האחרון תנתן כל המטופלים היו בבית משפחה רגילה ובסביבות חברתי, ללא מגבלות על פעילויות או על החשיפה."

הפרשנות הנלווה (p 2155) על-ידי מרינה Cavazzana-חסות אלן פישר (Hôpital נקר-ה'ילדים Malades, פריז, צרפת) דן כל מחקר קליני שנעשה בתחום זה: ', 17 מהחולים הללו 18 היה שלהם immunodeficiencies שתוקנו על היתרונות קליניים ברורים ומתמשכת. הנתונים הצג התוצאות של אסטרטגיה זו-גני הם כשצבעי.'

http://www.thelancet.com