基因治疗的有效帮助与重症联合免疫缺陷（SCID）的儿童

留学英国“柳叶刀”一个在这个星期的问题提供进一步的证据表明，基因疗法可以有效地创造与重症联合免疫缺陷（SCID）婴幼儿的免疫系统功能。

SCID的代表一组罕见的，有时甚至是致命的，很少或根本没有免疫反应的特点，先天性疾病。定义功能SCID，俗称为“泡沫男孩”病，是一种专门的白血细胞（B -和T淋巴细胞），保卫从感染病毒，细菌和真菌的缺陷。 SCID病人没有免疫系统功能，很容易受到反复感染，如肺炎，脑膜炎和水痘，可死之前，生命的第一年。

虽然侵入新的治疗方法，如骨髓干细胞移植SCID病人节省多达80％。这使得在感染高风险的个人，记载的病人很多年前，大卫Vetter，住了12年，在“泡沫”，以防止感染从外部环境。在12岁以下的，大卫接受了骨髓移植手术 - 为已知的治疗SCID的 - 用他的妹妹的骨髓。虽然程序的目的是为了刺激其免疫系统的增长，大卫死了2月22日，1984年，从一个癌细胞感染，移植的一个不幸的后果。

在最新研究中，与SCID的孩子们从他们自己的骨髓干细胞的有关“好”的基因被确定，从骨髓细胞，并拼接成一个白血病病毒。这种病毒，然后引入到基因复制的患者。几乎正常的免疫功能成为所有4例患者在手术后成立。

铅儿童健康研究所，研究员阿德里安长尾（伦敦）评论：“在去年跟进，所有患者均在家里，在正常的家庭和社会环境不限制活动或暴露。”

一位随行的评论滨海Cavazzana卡尔沃和阿兰菲舍尔（医院的内克尔儿童组织M​​alades，法国，巴黎）（P 2155）讨论了在这方面所做的所有临床研究：“值得注意的是，这18名患者中有17个有明确的纠正免疫缺陷，持续的临床益处。数据显示，这种基因治疗策略的结果重现性好。“

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