Forskerne visste at prioner, misfolded proteiner som forårsaker kugalskap og andre hjernen lidelser, ble drept av en klasse av viktige hjerneceller i et transgene mus modell. Men da de fant en måte å redde disse cellene, ble de forbløffet over å oppdage musene fortsatt ble syk.
Nå mener tidligere forsøk på å finne begynnelsen av musen lidelse kan ha blitt fokusert på feil del av hjernen cellen, og er plotting nye retninger for forskning.
I en studie som vises i 1 januar utgaven av Proceedings of National Academy of Sciences, forskerne rapporten bevis for at kliniske symptomer hos musene er produsert av skade synapser, de områdene der nervecelle grener kommer sammen for kommunikasjon.
"Dette kan ha viktige terapeutiske implikasjoner", sier senior forfatteren David Harris, MD, Ph.D, professor i cellebiologi og fysiologi ved Washington University School of Medicine i St. Louis . "Det er en stor innsats blir satt inn i utvikling av behandlingsmetoder for nevrodegenerative lidelser som ville hindre neuron død. Våre resultater tyder på at hvis vi bare hindre celledød uten å gjøre noe for å opprettholde funksjonaliteten av synapsen, kan pasienten likevel bli syke."
Harris påpeker at funnene også koblingen prionsykdommer, som er relativt sjeldne, til mer vanlige nevrodegenerative lidelser som Alzheimers sykdom, hvor de siste bevisene har også hevet viktigheten av skade på synapser.
På grunn av den bisarre metoder som prioner spre seg og forårsake sykdom, de har kun nylig fått bred aksept som kilde av flere lidelser som raskt ødelegge hjernen til mennesker, kuer, hjort og sau.
I disse lidelsene, er den mest beryktede av disse kugalskap, kopier av en normal hjerne protein, PrP, kaste seg inn unormale former, dramatisk endring av proteiner "egenskaper. Genetiske mutasjoner kan øke sjansene for at kopier av PrP protein vil misfold i prion form. Nærhet til prioner også kan øke sjansene for at normalt foldet kopier av PrP vil misfold og bli prioner.
Menneskelig prion lidelser kan være forårsaket av nedarvede mutasjoner, gjennom forurensning under en medisinsk prosedyre eller, i svært sjeldne tilfeller, fra inntak av infiserte dyr. I tillegg er noen "spontan" tilfeller av human prion sykdom i dag ikke kan spores til noen genetisk eller miljøsaken. Menneskelig prion lidelser har ingen behandling og er dødelig i måneder til flere år.
Harris har skapt nesten 50 genmodifiserte linjer av mus for å studere prionsykdommer. Musen modellen som han og hans kolleger brukte for den nyeste studien har en mutasjon i PrP som får det til misfold, som fører til bevegelsesproblemer og andre symptomer lik dem man ser i human prionsykdommer.
Forskere tidligere funnet at musen mutasjon dreper av en klasse av hjerneceller som kalles lillehjernen granule nerveceller. De danner en viktig del av strukturen i lillehjernen, et område på baksiden av hjernen som er involvert i motorisk koordinasjon og andre funksjoner.