Kortikosteroider kan være fordelaktig i behandlingen av Duchenne muskeldystrofi, og kan tilbys som en alternativ behandling, ifølge American Academy of Neurology og Child Neurology Society i en ny praksis retningslinje publisert i januar 11 Utgave av Neurology, det vitenskapelige tidsskriftet av American Academy of Neurology.
Duchenne muskeldystrofi er en genetisk lidelse knyttet til X-kromosomet. Det er den vanligste formen for muskeldystrofi hos barn og oppstår når proteinet dystrophin mangler. Dette fører til en gradvis nedbrytning av muskler og en nedgang i muskelstyrke. Duchenne muskeldystrofi påvirker først og fremst gutter. Anslagsvis én av 3500 menn verden over har den lidelsen, og hvert år ca 400 gutter i USA er født med det. Symptomer vanligvis vises i alderen mellom to og fem og inkluderer hyppige fall, store kalv muskler og vanskeligheter med løping, hopping, og få opp. Det finnes ingen kur.
Retningslinjen Forfatterne anmeldt all tilgjengelig forskning for bruk av kortikosteroider i behandlingen av Duchenne muskeldystrofi. Kortikosteroider er menneskeskapte stoffer som ligner på kroppens hormon kortison. To kortikosteroider, prednison og deflazacort, ble funnet å redusere frekvensen av muskel forringelse, og er anbefalt som potensielle behandlinger for å minimere effekten av Duchenne muskeldystrofi.
Prednison ble funnet å hjelpe muskelstyrke og funksjon og bør tilbys som et behandlingsalternativ. Deflazacort, et stoff som ligner på prednison, er også anbefalt som et behandlingsalternativ, men er ikke tilgjengelig i USA på dette tidspunktet.
"Kortikosteroider er den eneste effektive medikamenter i å gi forbedringer i barn med Duchenne muskeldystrofi", sier hovedforfatter Richard T. Moxley III, MD, ved University of Rochester i Rochester, NY