Kansainvälinen ryhmä tiedemiehiä on käyttänyt geeniterapian kahdessa erillisessä tutkimuksessa uudistaa aivosoluja ja normaalin liikkeen palauttamiseen apinoilla ja rotilla lääkkeen indusoima muodossa Parkinsonin tauti.
Tutkimus, yksityiskohtaiset verkossa tieteellisissä julkaisuissa Brain ja Journal of Neuroscience lähinnä kuvataan yksi strategia pysäyttää Parkinsonin taudin sen puhkeamista ja toinen strategia hoitoon tuhoisa haittavaikutuksia, joita esiintyy sairauden loppuvaiheissaan.
Lisäämällä korjaavia geenejä aivoihin, tutkijat opiskelu pieni apina nimeltään silkkiapinoilla ehkäistä aivovaurioita tuottaa hoidossa tasoilla proteiini, joka auttaa ravitsevat aivosoluja, sanoi Ron Mandel, Ph.D., tutkija ja yliopiston Floridan McKnight Brain Institute ja Genetics Institute , joka oli osa tutkimusryhmä.
Proteiini, nimeltään GDNF, lyhyt g lial solulinja hermokasvutekijä, uskotaan säilyttää aivosoluja ja voivat tarjota suojaa Parkinsonin tautia. Mutta sen käyttö on keskusteltu vuodesta tutkimuksissa ihmisillä päättyi viime vuonna näyttämättä kliinisiä parannuksia. Amgen, maailman suurin biotekniikan yritys, tehdään kokeita ja myöhemmin pysähtyi käyttää huumeita, koska turvallisuussyistä, luo paheksuntaa siitä toiveikas Parkinsonin tautia sairastavaa potilasta.
Mutta geeniterapia käyttää apinoilla edustaa eri tapa toimittaa GDNF aivoihin aiheuttaen kehon tuottamaan sitä luonnostaan. Se tuottaa myös enemmän hallittavissa proteiinin aivoissa.
"Strategiamme on hermosoluja käsite ja olisi vain alistaa varhaisvaiheen potilaiden pitää hyvää elämänlaatua. Se olisi valtava muutos tavassa hoito tapahtuu ", sanoi Mandel, aivotutkija UF College of Medicine. "Tiedämme GDNF suojaa neuronien kädellisillä mallista, jota käytämme, niin se on hyvä. Tiedämme nyt voimme käyttää hyvin pieniä annoksia, jotka ovat edelleen tehokas, niin se on hyvä. Mutta tarvitsemme turvaverkko. Kun olemme käynnistä se, se on elämää varten. Joten meidän täytyy valvoa sitä, ja pyrimme tätä tälläkin hetkellä. Mutta se ei ole valmis kliinisiin testeihin. "
Noin puoli miljoonaa amerikkalaista kamppailemaan Parkinsonin tauti, mukaan lukien entinen oikeusministeri Janet Reno, entinen raskaansarjan maailmanmestari Muhammad Ali ja filmitähti Michael J. Fox, mukaan National Institute for neurologiset häiriöt ja aivohalvaus. Paavi Johannes Paavali II oli hiljattain sairaalaan, koska hengitystieoireisiin vaikeutti hänen edistää Parkinsonin tautiin.
"Käyttö GDNF kuin lähestymistapa Parkinsonin taudin on todella ollut joitakin ylä-ja alamäkiä", sanoi J. William Langston, MD, tieteellinen johtaja ja toimitusjohtaja Parkinsonin instituutti Sunnyvale, Kalifornia, joka äskettäin puheenjohtajana paneelissa luotaa GDNF kokeilu ja Michael J. Fox Foundation for Parkinson tutkimus. "Tämä on lisäksi kokeellista näyttöä siitä, että se voidaan lupaavaksi tätä tautia in vivo geeniterapian, joka on hyvin soveltaa ihmisiin. Se jopa esittelee teoreettisista syistä, jotka saattavat ratkaista joitakin turvallisuuden kysymyksiä, jotka ovat olleet huolissaan GDNF. Mutta monet asiat jäävät että emme vieläkään ymmärrä. "
Viime laboratorioeläimillä havaituilla oli yhteinen ponnistus Lundin yliopistossa Lundissa, Ruotsissa, Cambridgen yliopistossa Iso-Britannia ja McKnight Brain Institute ja Genetics Institute of Floridan yliopistossa. Tutkijat mukana kansainvälisesti tunnettu Parkinsonin asiantuntija Anders Björklund Lundin pioneeri kokeellinen hoito, johon siirto sikiön soluja aivoihin Parkinsonin tautia sairastavaa potilasta ja hänen kollegansa Deniz Kirik, neurobiologi.
"Tämä työ on GDNF yhdessä muiden regeneratiivisen lähestymistavat, myös kantasoluja, lupaa olla paikka sekä korjaus ja suojaus Parkinsonin taudin", sanoi Dennis Steindler, FT, johtaja McKnight Brain Institute ja professori neurotieteen. "On tärkeää asianmukaisesti käyttöön GDNF osaksi Parkinson-asetus, kun tämä käyttöönotto voi antaa tietoa siitä, miten suojata hermosoluja. Tämä näyttää meille uusi tapa lähestyä ongelmaa. "