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पार्किंसंस रोग से लड़ने के लिए मस्तिष्क में सुधारात्मक जीन डालने

Published on February 8, 2005 at 2:52 PM · No Comments

वैज्ञानिकों की एक अंतरराष्ट्रीय टीम जीन थेरेपी मस्तिष्क कोशिकाओं को नवीनीकृत और बंदरों और पार्किंसंस रोग की एक दवा प्रेरित रूप जहाँ मोटे चूहों में सामान्य आंदोलनों को पुनर्स्थापित करने के लिए दो अलग अध्ययन में इस्तेमाल किया है।

अनुसंधान ऑनलाइन में वैज्ञानिक प्रकाशनों मस्तिष्क और जर्नल के तंत्रिका विज्ञान, विस्तृत, अनिवार्य रूप से इसकी शुरुआत में पार्किंसंस रोग को रोकने के लिए एक रणनीति और विनाशकारी जब उसके बाद के चरणों में इस बीमारी का इलाज होने वाले दुष्प्रभाव के उपचार के लिए एक और रणनीति का वर्णन करता है।

मस्तिष्क में सुधारात्मक जीन डालने से, रॉन मेंडल, पीएच. डी., फ्लोरिडा विश्वविद्यालय के McKnight मस्तिष्क संस्थान और आनुवंशिकी संस्थान के साथ एक वैज्ञानिक जो अनुसंधान टीम का हिस्सा था कहा वैज्ञानिकों छोटे बंदर marmosets बुलाया का अध्ययन मस्तिष्क की कोशिकाओं, पोषण में मदद करता है एक प्रोटीन की चिकित्सकीय स्तर उत्पादक द्वारा मस्तिष्क क्षति रोक दिया।

प्रोटीन, GDNF, लिए कम जी lial सेल लाइन व्युत्पन्न neurotrophic कारक, बुलाया मस्तिष्क कोशिकाओं की रक्षा करने के लिए माना जाता है और पार्किंसंस रोग के विरुद्ध सुरक्षा प्रदान कर सकता है। लेकिन इसके उपयोग बहस कर दिया गया है के बाद से पिछले साल नैदानिक सुधार दिखा रहा है बिना मनुष्य में परीक्षण समाप्त हो गया। Amgen, दुनिया का सबसे बड़ा जैव प्रौद्योगिकी कंपनी, परीक्षण किया गया और बाद में नशीली दवाओं के प्रयोग सुरक्षा चिंताओं के कारण रुका उम्मीद पार्किंसंस रोगियों से एक चिल्लाहट बनाना।

लेकिन एक अलग तरह से मस्तिष्क के लिए यह स्वाभाविक रूप से उत्पादन के लिए शरीर के कारण, GDNF देने के लिए जीन थेरेपी बंदरों में प्रयोग किया जाता का प्रतिनिधित्व करता है। यह भी अधिक प्रबंधनीय स्तर मस्तिष्क में प्रोटीन का उत्पादन करता है।

"हमारी रणनीति एक neuroprotective अवधारणा है और केवल जीवन की एक अच्छी गुणवत्ता रखने के लिए प्रारंभिक अवस्था रोगियों के लिए उत्तरदायी होगा। मेंडल, एक neuroscientist UF के कॉलेज ऑफ मेडिसिन में यह जिस तरह से उपचार किया जाता है, में एक बड़ा परिवर्तन होगा"कहा। "हम जानते हैं कि अच्छा है, तो GDNF primates में न्यूरॉन्स मॉडल है कि हम का उपयोग करें, से बचाता है। हम अब जानते हैं कि हम जो अब भी प्रभावी हैं इतना अच्छा है कि बहुत कम खुराक का उपयोग कर सकते हैं। लेकिन हम एक सुरक्षा कवच की जरूरत है। एक बार जब हम इसे मोड़ पर, यह जीवन के लिए पर है। तो हम इसे नियंत्रित करने के लिए है, और हम इस पर काम कर रहे हैं के रूप में हम बात। लेकिन यह क्लिनिकल परीक्षण के लिए तैयार नहीं है."

एक आधा के बारे में लाख अमेरिकियों पार्किंसंस सहित पूर्व अटॉर्नी जनरल जेनेट Reno, पूर्व हैवीवेट मुक्केबाजी चैंपियन मोहम्मद अली और फिल्म अभिनेता माइकल जे फॉक्स, मस्तिष्क संबंधी विकार और स्ट्रोक के लिए राष्ट्रीय संस्थान के अनुसार रोग, के साथ संघर्ष। पोप जॉन पॉल द्वितीय ने हाल ही में उनके बढ़ते पार्किंसंस रोग से जटिल थे समस्याओं को सांस लेने के कारण अस्पताल में भर्ती किया गया।

जे विलियम Langston के प्रबंध निदेशक, वैज्ञानिक निदेशक और कार्यकारी जो हाल ही में एक पैनल पार्किंसंस अनुसंधान के लिए GDNF प्रयोग माइकल जे फॉक्स फाउंडेशन के लिए जांच की अध्यक्षता के मुख्य अधिकारी Sunnyvale, calif., में पार्किंसंस संस्थान "पार्किंसंस रोग के खिलाफ एक दृष्टिकोण के रूप में GDNF का प्रयोग वास्तव में कुछ उतार और चढ़ाव पड़ा है" कहा। "इस अतिरिक्त प्रयोगात्मक सबूत है कि पता चलता है कि यह इस रोग में vivo जीन थेरेपी, जो मनुष्य के लिए बहुत ही लागू होता है का उपयोग करने के लिए एक आशाजनक दृष्टिकोण हो सकता है। यह भी सैद्धांतिक कारण है कि सुरक्षा के मुद्दों है कि GDNF के बारे में उठाया गया है में से कुछ का समाधान हो सकता है प्रस्तुत करता है। लेकिन बहुत सी बातें रहते हैं कि हम अभी भी नहीं समझते।"

प्रयोगशाला पशुओं में हाल ही में निष्कर्ष लुंड, स्वीडन, यूनाइटेड किंगडम, और McKnight मस्तिष्क संस्थान और फ्लोरिडा विश्वविद्यालय के आनुवंशिकी संस्थान में कैम्ब्रिज विश्वविद्यालय में लुंड विश्वविद्यालय के एक संयुक्त प्रयास थे। वैज्ञानिकों ने अंतरराष्ट्रीय स्तर पर प्रसिद्ध पार्किंसंस विशेषज्ञ ऐन्डर्स Björklund लुंड, एक अग्रणी प्रयोगात्मक उपचार भ्रूण कोशिकाओं की ट्रांसप्लांटेशन पार्किंसंस रोगियों और उनके सहयोगी सागर Kirik, एक neurobiologist के दिमाग में शामिल के भी शामिल हैं।

"यह काम GDNF के साथ अन्य पुनर्योजी चिकित्सा दृष्टिकोण के साथ संयोजन में, स्टेम सेल सहित, दोनों सुरक्षा और पार्किंसंस रोग, में मरम्मत के लिए एक जगह है देने का वादा किया" ph.d डेनिस Steindler,., McKnight मस्तिष्क संस्थान के निदेशक और तंत्रिका विज्ञान के प्रोफेसर ने कहा। "यह जहां कि परिचय कैसे तंत्रिका कोशिकाओं की रक्षा करने में अंतर्दृष्टि प्रदान कर सकते हैं उचित पार्किंसंस रोग सेटिंग में, GDNF परिचय कराने के लिए महत्वपूर्ण है। यह हमें एक नया तरीका समस्या दृष्टिकोण दिखा है."