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Inserir genes corretivos no cérebro para combater a doença de Parkinson

Published on February 8, 2005 at 2:52 PM · No Comments

Uma equipe internacional de cientistas usou a terapia genética em dois estudos separados para renovar as células do cérebro e restaurar movimentos normais em macacos e ratos com uma forma induzida pela droga da doença de Parkinson.

A pesquisa, detalhada on-line no Cérebro publicações científicas e The Journal of Neuroscience, essencialmente descreve uma estratégia para deter a doença de Parkinson em seu início e outra estratégia para tratar os efeitos colaterais devastadores que ocorrem quando tratar a doença em seus estágios mais tarde.

Pela inserção de genes corretivos no cérebro, os cientistas que estudam macacos sagüis pequena chamada impediu danos cerebrais, produzindo níveis terapêuticos de uma proteína que ajuda a nutrir as células do cérebro, disse Ron Mandel, Ph.D., um cientista com a Universidade da Flórida do Instituto do Cérebro McKnight e Genetics Institute , que fez parte da equipe de pesquisa.

A proteína, chamada GDNF, abreviação de g linha celular endotelial fator neurotrófico derivado, acredita-se preservar as células do cérebro e poderia oferecer proteção contra a doença de Parkinson. Mas seu uso tem sido debatida desde ensaios em seres humanos encerrou o ano passado sem mostrar melhoras clínicas. Amgen, empresa a maior do mundo da biotecnologia, realizados os ensaios e depois suspendeu o uso da droga por questões de segurança, criando um clamor de pacientes esperançosos de Parkinson.

Mas a terapia genética usada em macacos representa uma maneira diferente de entregar o GDNF no cérebro, fazendo com que o organismo produza naturalmente. Também produz níveis mais gerenciáveis ​​da proteína no cérebro.

"Nossa estratégia é um conceito neuroprotetor e só seria favorável para pacientes em estágio inicial de manter uma boa qualidade de vida. Seria uma grande mudança na maneira como o tratamento é feito ", disse Mandel, um neurocientista da Faculdade de Medicina da UF. "Sabemos que o GDNF protege os neurônios em primatas a partir do modelo que usamos, então isso é bom. Agora sabemos que podemos utilizar doses muito baixas que ainda são eficazes, de modo que é bom. Mas precisamos de uma rede de segurança. Uma vez que ligá-lo, é sobre a vida. Por isso temos que controlá-la, e estamos trabalhando nisso enquanto falamos. Mas não está pronta para ensaios clínicos. "

Cerca de meio milhão de americanos lutam contra a doença de Parkinson, incluindo o ex-procurador-geral Janet Reno, ex-peso pesado campeão de boxe Muhammad Ali e estrela de cinema Michael J. Fox, de acordo com o Instituto Nacional de Distúrbios Neurológicos e Derrame. Papa João Paulo II foi recentemente hospitalizado por causa de problemas respiratórios que foram complicadas por seu avanço doença de Parkinson.