Международная группа ученых использовала генной терапии в два отдельных исследования возобновить клетки мозга и восстановления нормального движения в обезьян и крыс с наркотиками индуцированных формой болезни Паркинсона.
Исследования, подробные онлайн в научных публикациях мозга и журнал неврологии, по существу описывает одной из стратегий, чтобы остановить болезнь Паркинсона в ее начале и еще одна стратегия для лечения разрушительные побочные эффекты, которые возникают при лечении болезни на более поздних этапах.
Добавив корректирующих генов в мозг, ученые, изучая небольших обезьян, под названием marmosets предотвратить повреждение мозга путем производства терапевтический уровень белка, которая помогает кормить клетки мозга, говорит Рон Мандель, доктор наук, ученый Университета Флориды Макнайта мозга институт и Институт генетики , который был частью команды исследований.
Белок, называемый GDNF, коротка для g lial клеток линии производных нервные фактор, как полагают, сохранить клетки мозга и может обеспечивать защиту от болезни Паркинсона. Однако его использование был обсужден после судебных процессов в организме человека закончилась в прошлом году не показывая клинических улучшений. Amgen, компания в мире по величине биотехнологии, проведены испытания и позднее приостановлено использование препарата из-за проблем безопасности, создание гневный от надежды Паркинсона пациентов.
Но генная терапия, используемых в обезьян представляет другой способ доставки GDNF мозга, вызывая тело естественно производить его. Она также производит более управляемой уровень белка в мозге.
"Наша стратегия — это концепция нейропротекторные и будет только согласится на ранней стадии пациентам сохранить хорошее качество жизни. Было бы огромные изменения в порядке осуществляется лечение,"сказал Мандель, neuroscientist в ЕР в Колледж медицины. «Мы знаем, что GDNF защищает нейронов в приматов от модели, которые мы используем, так что это хорошо. Теперь мы знаем, что мы можем использовать очень низких дозах, которые по-прежнему эффективны, так что это хорошо. Но нам нужно сети безопасности. После того, как мы включить его, это на для жизни. Поэтому мы должны управлять им, и мы работаем над этим, как мы говорим. «Но он не готов для клинических испытаний».
Около половины миллиона американцев бороться с болезнью Паркинсона, в том числе бывший Генеральный прокурор Джанет Рино, бывший чемпион по боксу Мухаммед Али и кинозвезда Майкл Джей Фокс, по словам национального института неврологических расстройств и инсульта. Папа Иоанн Павел II недавно был госпитализирован из дыхание проблемы были осложнены его продвижение болезнь Паркинсона.
«Использование GDNF как подход против болезни Паркинсона действительно некоторые взлеты и падения,» сказал J. Уильяма Лэнгстон, научный директор и главный исполнительный директор Института Паркинсона в Саннивейл, Калифорния, который недавно группа зондирующего экспериментов GDNF Майкл Джей Фокс фонда для исследований Паркинсона. Это дополнительные экспериментальные доказательства того, что свидетельствует о том, что он может быть перспективным подходом к этой болезни с помощью in vivo генная терапия, которая очень применима к людям. Он даже представляет теоретическую причины, которые могли бы решить некоторые из вопросов безопасности, которые были подняты о GDNF. Но многие вещи остаются, что мы до сих пор не понимаю.
Недавние выводы в лабораторных животных были совместными усилиями Лундского университета в Лунде, Швеция, Кембриджский университет в Соединенном Королевстве и в Институте мозга Макнайта и Институт генетики из университета Флориды. Ученые включали экспертов Андерс Бьёрклунд всемирно известный Паркинсона в Лунд, пионер экспериментального лечения, с участием трансплантация фетальных клеток в мозг пациентов Паркинсона и его коллега Дениз Кирик, нейробиолог.
«Эта работа с GDNF в комбинации с другими подходами, регенеративной медицины, в том числе стволовые клетки, обещает иметь место для защиты, так и для ремонта в болезни Паркинсона,» сказал Деннис Steindler, к.т.н., директор Института мозга Макнайта и профессор нейробиологии. «Важно надлежащим образом ввести GDNF в параметре болезнь Паркинсона, где что введение может обеспечить представление о том, как защитить нервные клетки. Это показывает нам новый способ подхода к проблеме.»