채플 힐에서 노스캐롤라이나 대학 연구원들은 인간과 같은 혈우병 A와 B로 간 기반 유전자 결함 치료에 대한 의미가있을 수 있습니다 발견을 만들었습니다.
마우스 배아의 줄기 세포는 성장 인자와 문화에 처리하고, 새로운 연구 쇼 인간의 혈우병 B에 유사 생쥐의 혈우병의 양식을 반대로 간장에 주입. 연구 보고서 과학 국립 아카데미 오늘 (2 월 15)의 저널 절차에 나타납니다.
유전자 조작 생쥐들은 훨씬 더 일반적인 혈우병 혈우병 B. 이상이 질병으로 알려진 유전성 출혈 장애, 인간의 결과에 대략 모든 3만5천명 중 하나, 주로 남성에 영향을 미치는 응고 물질 요소 IX를 부족합니다.
배아 줄기, 또는 ES, 세포가 신체에서 가장 세포 유형으로 구별 수 있지만, 많은 문제가 치료 전략으로 자신의 잠재력을 번역 발현, 의학 연구 작성자의 UNC 학교 보도했다.
이러한 문제는 일반적으로 해당 사이트에서 찾을 수 없습니다 조직의 혼합물을 포함한 가난한 engraftment, 제한된 기능, 면역 시스템과 기형종에 의해 engrafted 세포의 거부, 종양 등이 있습니다.
새로운 연구는 수석 공동 저자 박사 올리버 Smithies, UNC에서 병리학 및 실험 의학의 우수 교수의 연구실에서 개발된 마우스 ES 세포 라인을 사용합니다.
과학의 국가 아카데미의 회원, Smithies은 유전자, 그는 개척 기술을 대상으로 많은 영예를 수상했다. 이 기술은 혈우병과 같은 인간의 질병을 모방 특정 유전자 돌연변이와 생쥐의 발전을 위해 수 있습니다. 2001 년 Smithies은 종종 불리는 기초 의학 연구에 대한 앨버트 Lasker 수상받은 '미국의 노벨상을. "
연구에서는, ES 세포는 주입하기 전에 일주일 동안 fibroblast의 성장 인자와 치료를했다. 예상대로, 이것은 연구자가 "putative endoderm의 엽 성의 전구 물질"또는 PEPs라는 엽 성의 전구 물질 같은 초기 endoderm로 차별화 ES 세포 결과. Endoderm은 소화와 호흡 시스템에 개발 초기 배아 세포의 내부 계층을 말합니다.
"뿐만 아니라 ES 세포들은 또한 합치다, PEPs으로 차별화 할, 계속 단지 hepatocyte (간 세포)와 혈우병 반전에서 올 수 인자 IX 단백질의 지속적인 생산에 결과 추가로 다음 기능을 다음과 같은 주사를 차별화"고 말했다 리드 박사는 저자 제프리 H. 박람회 연관 수술의 교수 및 복부 이식 수술 부문 수석 연구.
또한, 그는 말했다, 견고 간 내에 뿌리박게하다와 응원 세포는 외국으로 면역 시스템에 의해 인식되지 않았습니다.
"몇 주 내에 PEPs가 hepatocytes되었다"공정한했다. "그들은 hepatocytes되기 위해 hepatocyte의 아주 초기 조부모 무언가에서 갔다. 115일 후에는 거의 사개월 주사 후, 마우스 면역 억제하지 않고 여전히 생산 요소 IX. 이것은 심지어 완전한 immunologic 조직이 일치되었다 마우스에서 발생 PEPs가. 또한, 기형종의 발병률은 낮은되었습니다. "