發現有可能用於治療血友病A和B的影響

北卡羅萊納大學教堂山分校的研究人員已發現可能為治療肝為基礎的遺傳缺陷，如血友病A和B在人類的影響。

小鼠胚胎幹細胞治療在文化與一種生長因子，然後注射到肝臟扭轉形式類似於在人類血友病B，新的研究表明，在小鼠的血友病。研究報告顯示今日（2月15日）的國家科學院學報“。

轉基因小鼠缺乏凝血物質凝血因子IX的影響，這在人類的結果被稱為血友病B這種疾病的遺傳性出血性障礙，遠遠低於 A型血友病常見，大約每35000人，主要是男性。

雖然胚胎幹細胞或ES細胞可以分化成身體中的大多數細胞類型，許多問題都出現在自己的潛能轉化成治療策略，UNC醫學院醫學研究的作者報告。

這些問題包括植入差，功能有限，嫁接細胞排斥反應的免疫系統和畸胎瘤，腫瘤，涉及組織通常不會在該網站上發現的混合物。

這項新的研究用小鼠胚胎幹細胞在實驗室開發的高級合著者博士。Oliver Smithies，卓越的病理學和實驗室醫學教授在UNC。

國家科學院成員，Smithies贏得了許多榮譽，為基因打靶，他開創了一個技術。這種技術可以為模仿人類疾病，如血友病的基因突變的小鼠的發展。 2001年，Smithies收到偉業拉斯克基礎醫學研究獎，通常被稱為“美國的諾貝爾獎”。

在這項研究中，胚胎幹細胞與成纖維細胞生長因子注射前7天共收治。正如預期的那樣，這導致在胚胎幹細胞早期內胚層分化的前體，研究人員命名為“公認的內胚層前體”，或政界人士。內胚層，是指早期胚胎細胞的內層，消化系統和呼吸系統的發展。

“不僅 ES細胞分化為政界人士，他們也灌輸，說：”堅持，進一步分化和功能的注射後，導致凝血因子IX蛋白的持續生產，只能來自一個肝細胞（肝細胞）和血友病逆轉研究的主要作者博士杰弗裡閣下博覽會，外科副教授和腹部器官移植手術的行政劃分。

此外，他說，PEP的強勁嫁接和肝臟內細胞不承認外國的免疫系統。

“在幾個星期內，政界人士成為肝細胞，”博覽會。 “他們出去的東西是一個非常早期的祖父母，成為肝細胞的肝細胞。，近四個月後 115天注射後，老鼠仍在生產無免疫抑制因子IX。發生這種情況，即使在一個完整的免疫組織不匹配的小鼠的政界人士。此外，畸胎瘤的發病率很低。“

研究人員認為，這項研究表明，多學科協作的力量，共同牽頭博士布魯斯 A凱恩斯，在NC房祖名燒傷中心的外科手術和研究部主任助理教授說。 ：“這種做法可能不僅是有益的，但​​需要以解決複雜的問題，如這些在醫藥。”

高級合著者博士杰弗裡 A.說，雖然需要回答一系列問題，這項工作不僅作為一種新型的用於治療血友病的可能性，同時也為其他肝臟疾病的遺傳性或獲得未來的應用潛力巨大， Frelinger，凱南教授兼微生物學和免疫學。

“在這項研究公佈的數據顯示，部分分化的胚胎幹細胞，能夠保持在肝臟和功能沒有明顯的免疫排斥反應。轉化為進入肝細胞移植可能的候選人。”

隨著博覽會上，凱恩斯，Smithies和Frelinger，從手術部門的共同作者是博士邁克爾 A LaPaglia，蒙特塞拉特卡瓦列羅博士，安東尼梅爾博士（主席）和W.安德魯宜人。從病理及實驗室醫學系博士。省吾旗田和金亨淑。從藝術與科學“的生物系學院博士。塘桂和達雷爾 W ·斯塔福德和遺傳學系博士Larysa Pevny。

這項研究得到了來自美國國立衛生和數控房祖名燒傷中心研究院的資助。

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