Genzyme Corporation meddelte i dag, at den første patient er blevet behandlet i en ny fase 2 klinisk studie at undersøge sikkerheden og effektiviteten af lokalt leverede genoverførsel for patienter med perifer arteriel sygdom. Genzyme er eksperimentel behandling, ved hjælp af Ad2/HIF-1 alfa, en manipuleret form af HIF-1 alpha genet, er designet til at fremme væksten af nye blodkar og forbedre cirkulation i patienternes lemmer.
Forsøget, et randomiseret, dobbeltblind, placebokontrolleret studie, vil finde sted på op til 35 medicinske centre i USA og Europa. Det vil rekruttere patienter op til 300 patienter diagnosticeret med svær claudicatio intermittens, en type af perifer arteriel sygdom, der resulterer i invaliderende smerter eller træthed i benene, som følge af motion. Planerne er at rekruttere 75 patienter hver i en af tre dosering grupper eller en placebo-arm. Deltagerne vil modtage enten Ad2/HIF-1 alfa eller placebo gennem en serie af injektioner i lemmerne.
Ud over sikkerheden, vil forsøget evaluere effektiviteten af hver dosis i en række foranstaltninger af effekt. Det primære endpoint er ændringen i den maksimale tid, en patient kan gå på et løbebånd uden at stoppe på grund af claudicatio symptomer. Andre endpoints inkluderer den tid det tager, mens du går for indtræden af claudicatio smerter; ændring i blodtilførslen til benene, som målt ved hjælp af ankel-brachialis indekset, og forskellige livskvalitet vurderinger. Det primære effektmål vil blive evalueret efter seks måneder, og undersøgelsens deltagere vil blive fulgt i to år.
Fase 2 kliniske forsøg bygger på et vellykket fase 1-studie, som viste tegn på sikkerheden på flere doser til patienter med kritiske lemmer iskæmi, en mere alvorlig form af perifer arteriel sygdom. Efterforskere også rapporteret foreløbige beviser for bioaktivitet, med en tendens til fordel for højere undersøgte doser. Foreløbige resultater af fase 1-studie blev præsenteret på 2003 årsmødet i American Heart Association.