Bedrijf van Genzyme kondigde vandaag aan dat de eerste patiënt in een nieuwe fase 2 klinische proef behandeld is die de veiligheid en de doeltreffendheid van plaatselijk geleverde genoverdracht onderzoekt voor patiënten met rand slagaderlijke ziekte. Wordt de experimentele therapie van Genzyme, die alpha- ad2/HIF-1 gebruikt, een gebouwde vorm van het hif-1 alpha- gen, ontworpen om de groei van nieuw bloedvat te bevorderen en omloop in de lidmaten van patiënten te verbeteren.
De proef, een willekeurig verdeelde dubbelblinde placebo gecontroleerde studie, zal op maximaal 35 medische centra in de Verenigde Staten en Europa plaatsvinden. Het zal tot 300 patiënten inschrijven die met strenge intermitterende claudication, een type worden gediagnostiseerd van rand slagaderlijke ziekte die in onbruikbaar makende pijn of moeheid in de benen resulteert, die door oefening worden gebracht. De Plannen moeten 75 patiënten elk in één van drie doserende groepen of een placebowapen inschrijven. De Deelnemers zullen of ad2/HIF-1 alpha- of placebo door een reeks injecties in de lidmaten ontvangen.
Naast veiligheid, zal de proef de doeltreffendheid van elke dosis in verscheidene maatregelen van doeltreffendheid evalueren. Het primaire eindpunt is verandering in de maximumhoeveelheid tijd een patiënt op een tredmolen kan lopen zonder ophouden wegens claudicationsymptomen. Andere eindpunten omvatten de hoeveelheid tijd het terwijl het lopen voor het begin van claudicationpijn neemt; verandering in bloedstroom aan de lidmaten, als gemeten gebruikend de enkel-armindex; en diverse levenskwaliteit beoordelingen. Het primaire eindpunt zal bij zes maanden worden geëvalueerd en de studiedeelnemers zullen twee jaar worden gevolgd.
Fase 2 klinische proef bouwt op een succesvolle Fase 1 proef voort, die bewijsmateriaal van veiligheid bij verscheidene dosissen in patiënten met kritieke lidmaatischemie, een strengere vorm van rand slagaderlijke ziekte aantoonde. De Onderzoekers meldden ook inleidend bewijsmateriaal van bio-activiteit, met een tendens ten gunste van de hogere bestudeerde dosissen. De Inleidende resultaten van Fase 1 werden proef voorgesteld op de jaarlijkse vergadering van 2003 van de Amerikaanse Vereniging van het Hart.