Genzyme Corporation ilmoitti tänään, että ensimmäinen potilas on käsitelty uuden kliinisen vaiheen 2 tarkastellaan turvallisuutta ja tehokkuutta paikallisesti toimitettu geeninsiirto potilaille, joilla on perifeerinen valtimotauti. Genzyme n kokeellinen hoito, käyttäen Ad2/HIF-1 alpha, suunniteltu muoto HIF-1 alfa-geenin, tarkoituksena on edistää kasvua uusien verisuonten ja parantaa verenkiertoa potilaiden raajoissa.
Oikeudenkäyntiä, satunnaistetussa kaksoissokkotutkimuksessa lumekontrolloidussa tutkimuksessa, käydään jopa 35 lääkäriasemilla Yhdysvalloissa ja Euroopassa. Se rekisteröidä enintään 300 potilasta diagnosoitu vakava katkokävely, tyyppi perifeerinen valtimotauti, joka johtaa invaliditeettiin kipua tai väsymystä jaloissa, tuoma liikunta. Suunnitelmat ovat ilmoittautua 75 potilasta jokainen jakaa kolmeen annostelu ryhmiä tai plaseboryhmässä. Osallistujat saavat joko Ad2/HIF-1 alfa tai lumelääkettä läpi sarjan ruiskeena raajat.
Lisäksi turvallisuus, tutkimus arvioi tehokkuutta kunkin annoksen useita toimenpiteitä tehon. Ensisijainen päätepiste on muutos enimmäismäärä ajan potilas voi kävellä juoksumatolla pysähtymättä takia katkokävely oireita. Muita päätepisteet ovat aikaa kuluu kävellessä rokotusohjelmaan katkokävely kipua, muutos veren virtausta raajoihin, mitattuna käyttäen nilkka-brachial indeksiin; ja eri elämänlaatu arviointeja. Ensisijainen päätepiste arvioidaan kuuden kuukauden ja TET seurataan kahden vuoden ajan.
Kliinisen vaiheen 2 perustuu tuloksia vaiheen 1 oikeudenkäyntiä, joka osoitti osoittavat turvallisuutta useita annoksia potilaille, joilla on kriittinen raajan iskemia, ankarampaa muodossa ääreisvaltimosairaus. Tutkijat myös raportoitu alustavia todisteita bioaktiivisuus, jossa suuntaus kannattaa suurempia annoksia tutkittu. Alustavat tulokset faasi 1 tutkimuksessa esiteltiin 2003 vuosikokouksessa American Heart Association.