Genzyme Corporation verkündete heute, dass der erste Patient in einer neuen klinischen Studie der Phase 2 die Sicherheit und die Wirksamkeit des lokal entbundenen Gentransfers für Patienten prüfend mit arterieller peripherkrankheit behandelt worden ist. Genzymes experimentelle Therapie, unter Verwendung des Alphas Ad2/HIF-1, ein ausgeführtes Formular des Alphagens HIF-1, wird konstruiert, um das Wachstum von Blutgefäßen des frischen Bluts zu fördern und Zirkulation in den Gliedern der Patienten zu verbessern.
Der Versuch, eine randomisierte doppelblindes Placebo gesteuerte Studie, findet in bis 35 Gesundheitszentren in den Vereinigten Staaten und im Europa statt. Er schreibt bis 300 Patienten ein, die mit schwerem Claudicatio intermittens, ein Baumuster arterielle peripherkrankheit bestimmt werden, das Ergebnisse in den Deaktivierungsschmerz oder Ermüdung in den Fahrwerkbeinen, ein geholt durch Übung. Pläne sind, 75 Patienten jeden in einen von drei Dosierungsgruppen oder von Placebowaffe einzuschreiben. Teilnehmer empfangen entweder Alpha Ad2/HIF-1 oder Placebo durch eine Reihe Einspritzungen in die Glieder.
Zusätzlich zur Sicherheit wertet die Verhandlung die Wirksamkeit jeder Dosis in den verschiedenen Maßnahmen Wirksamkeit aus. Der Hauptendpunkt ist Änderung in der maximalen Dauer, die ein Patient auf eine Tretmühle gehen kann, ohne wegen der Claudicationsanzeichen zu stoppen. Andere Endpunkte umfassen die Dauer, die, er beim Gehen für den Anfang von Claudicationsschmerz nimmt; ändern Sie in der Durchblutung zu den Gliedern, wie unter Verwendung des Knöchel-brachialen Indexes gemessen; und verschiedene Lebensqualität Einschätzungen. Der Hauptendpunkt wird bei sechs Monaten ausgewertet und Studienteilnehmer werden für zwei Jahre gefolgt.
Die Gestalten der klinischen Studie der Phase 2 auf einer erfolgreichen Verhandlung der Phase 1, die Beweis der Sicherheit an einigen Dosen bei Patienten mit kritischer Gliedischämie zeigte, ein schwereres Formular der arteriellen peripherkrankheit. Forscher berichteten auch über vorläufige Belege von Bioaktivität, mit einer Tendenz zugunsten der höheren studierten Dosen. Einleitende Ergebnisse der Verhandlung der Phase 1 wurden bei der Jahresversammlung 2003 der Amerikanischen Inner-Vereinigung dargestellt.