Genzyme Corporation ha annunciato oggi che il primo paziente è stato curato in un nuovo test clinico di fase 2 che esamina la sicurezza e l'efficacia del trasferimento localmente consegnato del gene per i pazienti con la malattia arteriosa periferica. La terapia sperimentale di Genzyme, facendo uso dell'alfa Ad2/HIF-1, un modulo costruito di alfa gene HIF-1, è destinata per promuovere la crescita di nuovi vasi sanguigni e per migliorare la circolazione in arti dei pazienti.
La prova, uno studio gestito placebo ripartito con scelta casuale del capanno mimetico del doppio, avrà luogo a fino a 35 centri medici negli Stati Uniti e l'Europa. Iscriverà fino a 300 pazienti diagnosticati con claudication intermittente severo, un tipo di malattia arteriosa periferica che risultati nel dolore rendente non valido o fatica nei lati, procurati dall'esercizio. Le Pianificazioni sono di iscrivere 75 pazienti ciascuno in una di tre gruppi di dosaggio o di un braccio del placebo. I Partecipanti riceveranno l'alfa Ad2/HIF-1 o il placebo con una serie di iniezioni negli arti.
Oltre alla sicurezza, la prova valuterà l'efficacia di ogni dose in parecchie misure di efficacia. Il punto finale primario è cambiamento nel lasso di tempo che massimo un paziente può camminare su una pedana mobile senza fermarsi dovuto i sintomi di claudication. Altri punti finali comprendono il lasso di tempo che cattura mentre cammina per l'inizio di dolore di claudication; cambi in flusso sanguigno agli arti, come misurato facendo uso dell'indice analitico caviglia-brachiale; e varie valutazioni di qualità di vita. Il punto finale primario sarà valutato a sei mesi ed i partecipanti di studio saranno seguiti per due anni.
Le configurazioni di test clinico di Fase 2 su una riuscita prova di Fase 1, che ha dimostrato la prova della sicurezza a parecchie dosi in pazienti con ischemia critica dell'arto, un modulo più severo della malattia arteriosa periferica. I Ricercatori egualmente hanno riferito la prova preliminare di bioattività, con una tendenza a favore delle dosi elevate studiate. I risultati Preliminari della prova di Fase 1 sono stati presentati alla riunione annuale 2003 dell'Associazione Americana del Cuore.