Genzyme Corporaçõ anunciou hoje que o primeiro paciente estêve tratado em um ensaio clínico novo da fase 2 que examina a segurança e a eficácia de transferência localmente entregada do gene para pacientes com a doença arterial periférica. A terapia experimental de Genzyme, usando o alfa Ad2/HIF-1, um formulário projetado do gene HIF-1 alfa, é projectada promover o crescimento de vasos sanguíneos novos e melhorar a circulação nos membros dos pacientes.
A experimentação, placebo cego dobro um estudo controlado randomized, ocorrerá em até 35 centros médicos nos Estados Unidos e na Europa. Registrará até 300 pacientes diagnosticados com claudication intermitente severo, um tipo de doença arterial periférica que resultados na dor de desabilitação ou fadiga nos pés, trazidos sobre pelo exercício. Os Planos são registrar 75 pacientes cada um em um de três grupos de dose ou de um braço do placebo. Os Participantes receberão o alfa Ad2/HIF-1 ou o placebo com uma série de injecções nos membros.
Além do que a segurança, a experimentação avaliará a eficácia de cada dose em diversas medidas da eficácia. O valor-limite preliminar é mudança na quantidade de tempo que máxima um paciente pode andar em uma escada rolante sem parar devido aos sintomas do claudication. Outros valores-limite incluem a quantidade de tempo que toma ao andar para o início da dor do claudication; mude na circulação sanguínea aos membros, como medido usar o deslocamento predeterminado tornozelo-braquial; e vária qualidade de avaliações de vida. O valor-limite preliminar será avaliado em seis meses e os participantes do estudo serão seguidos por dois anos.
As construções do ensaio clínico da Fase 2 em uma experimentação bem sucedida da Fase 1, que demonstrasse a evidência da segurança em diversas doses nos pacientes com isquemia crítica do membro, um formulário mais severo da doença arterial periférica. Os Investigador igualmente relataram a evidência preliminar da bioactividade, com uma tendência em favor das doses mais altas estudadas. Os resultados Preliminares da experimentação da Fase 1 foram apresentados na reunião 2003 anual da Associação Americana do Coração.