VIRxSYS小説HIVの遺伝子治療は、刺激的な結果が得られます

VIRxSYS株式会社は、 HIV患者におけるVRX496治療のI臨床試験は進行中のフェーズで予想外と前例のない調査結果を報告します。

調査結果は、臨床試験の共同治験、博士カール6月までにレトロウイルスと日和見感染症（CROI）の会議でボストンで先週発表されたペンシルベニア大学 。

第I相臨床試験の主要目的は、2つ以上のHAARTレジメンを失敗した患者ではVRX496療法の安全性を確立することです。臨床試験の5つの患者の各々は、VRX496の単回注入で投与されており、いずれも治療に関連する重篤な有害事象を経験していない。安全のこのデモに加えて、彼/彼女の一年間の投与後の評価を完了した3人の患者のそれぞれが突然体内のHIVの存在の指標であるウイルス量、臨床的に有意な減少を示した。第四および第五の患者はそれぞれ、その六と三ヶ月の評価を完了している、そしてそれらのウイルス量が安定している。これら2例の患者の一年間の投与後の評価は今年の7月と9月に完成予定。

これらのウイルス量の調査結果、一般的にHIVによって破壊されたCD4 T細胞、に加えて、最初の患者で安定していると、それぞれ、2番目と3番目の患者で20％、35％増加。第四および第五患者のCD4 T細胞数も安定している。

"我々は臨床試験の患者は多剤耐性HIVを持っている。VIRxSYS"VRX496療法はHIV治療の次の世代になる可能性があると信じ、それにもかかわらず、この遺伝子治療によく応答している、"リクRautsola、博士は述べていますD.、VIRxSYSの最高経営責任者（CEO）に指名。 "我々は、この臨床試験に関する彼の画期的な仕事のために博士は6月祝福。"

患者のウイルス量およびCD4 T細胞数も好影響に加えて、臨床試験からのデータは、VRX496は、これらのHIV患者の健康な免疫システムを復元することが示唆される。試験の5人の患者のうち3人はHIVにもジフテリア毒素に対する改良された免疫応答を開発した。 "これらの結果は、免疫再構築は、プロトコル上の患者で発生したことを示唆し、その免疫がHIVやその他の感染性病原体のために強化されることがあります"と博士は6月だ。

第I相臨床試験で使用されているVRX496は、HIV由来のレンチウイルスベクターであるウイルスの病気の原因となる側面が効率的な遺伝子送達ビヒクルを残して、削除されているから。このベクターは、HIVのエンベロープ遺伝子を標的と長いアンチセンス分子で構成される抗HIV遺伝子医学が装備されています。そうでなければHIVウイルスによって破壊されるCD4 T細胞では、このアンチセンス遺伝医学のブロックHIV複製、。 CD4 T細胞がなければ、免疫系は、本格的なエイズの発症をできるように、崩壊してしまう。

VIRxSYS療法は、彼らの正常な免疫機能を継続できるようにHIVに抵抗することのできる保護されたCD4 T細胞のクリティカルマスを患者に提供するために、レンチウイルスベクターを用いて、患者のCD4 T細胞を変更します。この療法の効果は、HIVやその他の感染症に対する免疫をサポートすることができる細胞を患者の免疫系を再作成することです。

遺伝子治療の臨床試験では、効果的かつ恒久的な治療のペイロードを提供する効率的なベクトルを識別すると最も大きく、過去に多くのハードルに直面してきました。 "私たちの治療に重要な側面ではなく、タンパク質のペイロードの遺伝的ペイロードの配信と組み合わせてレンチウイルスベクターの遺伝子導入の高効率が、、、過去の遺伝子治療臨床試験の成功を妨げている2つの主要な障害を克服することであり、"博士は述べています。Rautsola。

第I相臨床試験からこれらの有望な結果に基づいて、VIRxSYSはフェーズIの結果を提示し、制御された、多施設、多回投与試験のための計画を話し合うために初期の2005年3月に米国食品医薬品局（FDA）に会うために計画している。この会議から良好な転帰に基づいて、VIRxSYSは2005年の第2四半期における第II相試験を開始するだろう。拡張HIV患者の休薬期間のVRX496の潜在的な役割を調べる別の第I / II相臨床試験は、博士が月と彼の同僚で、ペンシルベニア大学で同時に開始されます。

http://www.virxsys.com