유전자 치료는 루게릭 병 도움

루게릭병 (ALS) 또는 루게릭 병이라고 모터 뉴런 질환의 가장 흔한 형태는, 발생 때 낭비하는 근육과 총 마비로 이어지는 척수의 다이에 뉴런.

영국과 스위스에서 연구자의 두 개의 서로 다른 팀은 생쥐에 결함이 SOD1 유전자를 방해하는 유전자 치료 접근 방식을 사용. 잘못된 유전자를 방해하는 것은 모터 뉴런 질환의 진행을 늦출 수 있습니다.

테스트는 RNA 간섭의 기술, 동안 아니 치료법이 치명적인 신경 질환을 낭비 시킬수하는 것이 좋습니다.

가지 경우 약 10 %가 SOD1로 알려진 단백질에 최소한 100 가지 변이에 의해 발생, 상속됩니다. 유전자 결함이 인간의 유전자를 운반하기 위해 설계 생쥐는 인간의 ALS처럼 보이는 질병을 개발했습니다. 각 팀은 그들이 질병의 효과를 지연하고 유전자 조작 쥐가 더 오래 살아가는데 도움이 있다고 보여줄 수있었습니다. 다른 lentiviruses, 세포에 유전 물질을 제공하는 잘하는 HIV에 관한 긴 바이러스는 두 팀에 의해 사용되었습니다. 연구자들은 다음 그들은 유전자 유전 물질 RNA의 특정 시퀀스를 수행하도록 설계, 바이러스를 비활성화. 이것은 생쥐의 돌연변이 인간 SOD1 유전자가 생산하는 잘못된 RNA 방해합니다.

돌연변이 유전자를 침묵 lentiviruses를 사용하여 상당한 치료 혜택이 발병을 지연 및 모터 뉴런 질환의 기간 연장에 의해 제공되었다, 교수 패트릭 Aebischer 밝혔다 기술의 스위스 연방 연구소 로잔에서 스위스.

영국 팀은 ALS 돌연변이 생쥐의 쪽이 다양한 근육으로의 유전자 치료를 주입하고 박사 Mimoun의 Azzouz 때 옥스포드 바이오 메딕 및 동료는 생쥐를 해부, 그들은 치료 쥐가 치료 생쥐보다 더 건강한 모터 뉴런 있었 발견했습니다.

그것은 시작하는 ALS의 증상에 대해 한 정상적으로 두 번했고 쥐들이들은 정상적인 수명의 80 %를 살았습니다.