Genterapi hjälper Lou Gehrig sjukdom

Den vanligaste formen av motorneuronsjukdom, som heter amyotrofisk lateralskleros (ALS) eller Lou Gehrig sjukdom, orsakas när neuron i ryggmärgen dör, vilket leder till muskelförtvining och total förlamning.

Två separata lag av forskare från Storbritannien och Schweiz används en metod genterapi för att störa den felaktiga SOD1-genen hos möss. Störande med felaktiga gener kan bromsa utvecklingen av motorneuronsjukdom.

Tester visar att tekniken med RNA-interferens, men inte ett botemedel, kan bromsa denna dödliga nerv slösa sjukdom.

Cirka 10% av fallen är ärftliga, beror på minst 100 olika mutationer i ett protein som kallas SOD1. Möss, genetiskt konstruerad för att bära denna felaktiga mänskliga genen utvecklade en sjukdom som ser ut som mänskliga ALS. Varje lag kunde visa att de kan fördröja sjukdomens effekter och hjälpa sina genmanipulerade möss lever längre. Olika lentiviruses, långlivade virus anknytning till hiv som är bra på att leverera genetiskt material till celler som användes av de två lagen. Forskarna inaktiverat virus, då de genetiskt modifierade dem att göra en specifik sekvens av det genetiska materialet RNA. Detta stör den felaktiga RNA som den muterade mänskliga SOD1 gener i möss producerar.

Genom att använda lentiviruses att tysta muterade gener betydande terapeutisk förmån beviljades genom att fördröja uppkomsten och förlänga varaktigheten av motorneuronsjukdom, säger professor Patrick Aebischer av de schweiziska federala tekniska institutet i Lausanne, Schweiz.

Det brittiska teamet injicerade sitt genterapi i ryggar och olika muskler i ALS muterade mössen, och när dr Mimoun Azzouz av Oxford Biomedica och kollegor dissekerat möss fann de behandlade mössen hade mer hälsosamt motoriska neuroner än obehandlade möss.

Det tog dubbelt så lång som normalt för ALS symptom för att starta och mössen levde för 80% av sin normala livslängd.