为关闭基因的研究工具可能最终有治疗应用

研究小组根据在马萨诸塞综合医院 (MGH)识别 80 个新的基因重要对核糖核酸干涉 (RNAi) 的进程，为撤销基因的强大的新的研究工具在植物或动物。

他们使用 RNAi 进程查找参加基因沉默的结构，可能某天帮助抵抗人力疾病的新的基因。 这个报表在日记帐科学将发表和及早接受在科学快速网站上的在线版本。

“RNAi 导致的基因启动是精妙地特定的，产生它在治疗应用的极大潜在”，说加利 Ruvkun， PhD，分子生物学的 MGH 部门，研究的高级作者。 “请想象得短小，可能迅速被综合和耗费小沉默一个唯一基因的双股的核糖核酸分子。 有为的目标能包括象 HIV 和丙型肝炎或者癌症导致的病毒致癌基因。 与年龄有关的有斑点的退化的一种基于 RNAi 的处理已经在临床试验”。 Ruvkun 是遗传学教授在哈佛医学院。

RNAi 在 C. elegans 蛔虫和开花植物 Arabidopsis thaliana 原来地被识别，其中之二是生物研究的公用模型有机体。 进程中断指令通常调用从双股的脱氧核糖核酸，通过单一被中断的信使核糖核酸和终于到蛋白质里。 核糖核酸短，双股的部分束缚对补充信使核糖核酸细分市场，关闭基因表达。 RNAi 在植物和动物自然发生，并且可能帮助对病毒感染的控制阻力，在其他功能中。

对这个当前研究，主要作者约翰金， PhD 和他的同事开发了的 C. elegans 张力他们添加一个基因造成蠕虫发光在紫外光下，而且启用该基因使用 RNAi。 他们然后使用 RNAi 通过喂养蠕虫生产每个基因的双股的核糖核酸的细菌撤销每一个蠕虫的 19,000 个基因。 大约 90 个基因的钝化作用造成蠕虫发光，表明那些基因对抑制荧光基因的表达式的 RNAi 进程是重要的。

某些被识别的基因 - 请有人力副本 - 的许多蛋白质的编码介入与包装和处理核糖核酸，但是其他可能介入与脱氧核糖核酸的管理规定，包括脱氧核糖核酸故障维修服务。 “这些新的步骤指示比核糖核酸破坏有更多对 RNAi”，金说。 “并且与脱氧核糖核酸故障路的连接数，是完全地意外的，建议 RNAi 和细胞分裂之间控制的潜在的连接数在癌症的”。

注意那更好了解结构的研究员强调 RNAi 可能帮助变换什么是研究工具到一个强大的治疗工具。 虽然这个进程在被开化的人类细胞的研究中很好运作，它为实验抑制在生存哺乳动物的基因表达不是有效的。 识别每个步骤在 RNAi 进程中能导致疾病关连的基因的更加成功的钝化作用。 并且除在沉默的基因的技术的潜在之外，可能强调 RNAi 的控制层那些癌症或用于病毒副本可能提供进一步临床潜在。

以及金，研究的共同第一个作者是哈里逊 Gabel 和 Ravi Kamath， MD， PhD，分子生物学的 MGH 部门。 另外的作者是迈克尔 Dybbs 和约书亚卡普兰， PhD， MGH; Muneesh Tewari、 MD、 PhD、吉恩弗朗索瓦 Rual，尼古拉斯拜尔廷和 Marc Vidal， PhD，达娜Farber 巨蟹星座学院; 艾米 Pasquinelli， PhD，加州大学在圣迭戈; 并且斯科特肯尼迪， PhD，威斯康辛大学。

http://www.mgh.harvard.edu/