為關閉基因的研究工具可能最終有治療應用

研究小組根據在馬薩諸塞綜合醫院 (MGH)識別 80 個新的基因重要對核糖核酸干涉 (RNAi) 的進程，為撤銷基因的強大的新的研究工具在植物或動物。

他們使用 RNAi 進程查找參加基因沉默的結構，可能某天幫助抵抗人力疾病的新的基因。 這個報表在日記帳科學將發表和及早接受在科學快速網站上的在線版本。

「RNAi 導致的基因啟動是精妙地特定的，產生它在治療應用的極大潛在」，說加利 Ruvkun， PhD，分子生物學的 MGH 部門，研究的高級作者。 「请想像得短小，可能迅速被綜合和耗費小沉默一個唯一基因的雙股的核糖核酸分子。 有為的目標能包括像 HIV 和丙型肝炎或者癌症導致的病毒致癌基因。 與年齡有關的有斑點的退化的一種基於 RNAi 的處理已經在臨床試驗」。 Ruvkun 是遺傳學教授在哈佛醫學院。

RNAi 在 C. elegans 蛔蟲和開花植物 Arabidopsis thaliana 原來地被識別，其中之二是生物研究的公用模型有機體。 進程中斷指令通常調用從雙股的脫氧核糖核酸，通過單一被中斷的信使核糖核酸和終於到蛋白質裡。 核糖核酸短，雙股的部分束縛對補充信使核糖核酸細分市場，關閉基因表達。 RNAi 在植物和動物自然發生，并且可能幫助對病毒感染的控制阻力，在其他功能中。

对這個當前研究，主要作者約翰金， PhD 和他的同事開發了的 C. elegans 張力他們添加一個基因造成蠕蟲發光在紫外光下，而且啟用該基因使用 RNAi。 他們然後使用 RNAi 通過餵養蠕蟲生產每個基因的雙股的核糖核酸的細菌撤銷每一個蠕蟲的 19,000 個基因。 大約 90 個基因的鈍化作用造成蠕蟲發光，表明那些基因對抑制熒光基因的表達式的 RNAi 進程是重要的。

某些被識別的基因 - 请有人力副本 - 的許多蛋白質的編碼介入與包裝和處理核糖核酸，但是其他可能介入與脫氧核糖核酸的管理規定，包括脫氧核糖核酸故障維修服務。 「這些新的步驟指示比核糖核酸破壞有更多對 RNAi」，金說。 「并且與脫氧核糖核酸故障路的連接數，是完全地意外的，建議 RNAi 和細胞分裂之間控制的潛在的連接數在癌症的」。

注意那更好瞭解結構的研究員強調 RNAi 可能幫助變換什麼是研究工具到一個強大的治療工具。 雖然這個進程在被開化的人類細胞的研究中很好運作，它為實驗抑制在生存哺乳動物的基因表達不是有效的。 識別每個步驟在 RNAi 進程中能導致疾病關連的基因的更加成功的鈍化作用。 并且除在沉默的基因的技術的潛在之外，可能強調 RNAi 的控制層那些癌症或用於病毒副本可能提供進一步臨床潛在。

以及金，研究的共同第一個作者是哈里遜 Gabel 和 Ravi Kamath， MD， PhD，分子生物學的 MGH 部門。 另外的作者是邁克爾 Dybbs 和約書亞卡普蘭， PhD， MGH; Muneesh Tewari、 MD、 PhD、吉恩弗朗索瓦 Rual，尼古拉斯拜爾廷和 Marc Vidal， PhD，達娜Farber 巨蟹星座學院; 艾米 Pasquinelli， PhD，加州大學在聖迭戈; 并且斯科特肯尼迪， PhD，威斯康辛大學。

http://www.mgh.harvard.edu/