Zaprzęgać siłę naturalny proces który naprawia szkodę ludzki genom, badacz od UT Południowo-zachodni centrum medycznego pomagał ustanawiać metodę która może precyzyjnie i niezmiennie korygować mutacje w powoduje genach. gen terapia
Znalezienia są dostępny w sieci w naturze.
Sztucznie zapoczątkowywać DNA naprawy proces znać jako homologiczna rekombinacja, Dr. Matthew Porteus UT Południowo-zachodni, działanie z naukowami od Richmond, Kalifornia - zasadzone Sangamo biologie, byli sprawnie zamieniać mutującą wersję gen który szyfruje porcję interleukin-2 receptor w ludzkich komórkach, wznawiający gen funkcję i produkcję IL-2R proteina. (IL-2R) Mutacje w IL-2R genie kojarzą z rzadką odporną chorobą dzwoniącą surowa łącząca immunodeficiency choroba lub SCID. Dzieci z SCID są niezdolni pomyślnie walczyć daleko infekcje i muszą ciągle żyć w bezpłatnym środowisku. Ich długości życia zazwyczaj skracają systemową infekcją, i podczas gdy szpików kostnych przeszczepy mogą używać taktować chorobę, no są zawsze pomyślni.
SCID jest idealny dla ten terapii poniekąd" powiedział Dr. Porteus, asystent profesora pediatrie i biochemie przy UT Południowo-zachodni. "ponieważ ty tylko potrzebujesz korygować defekt w małej liczbie odporne komórki załatwiać problem," "To dzwoni selekcyjna przewaga; zdrowe komórki r preferentially ones i dzielą nad mutantem."
Poprzedzające gen terapii próby dla SCID byli tylko umiarkowanie pomyślne przez technicznych szykan w doręczeniowej metodzie. W jeden przykładzie poprawny IL-2R gen dostarczał mutant komórki SCID dzieci ale niektóre następnie rozwijać białaczka niepełnosprawnym wirusem, ponieważ wirus niechcący obracał dalej nowotworu gen.
Dr. Porteus' strategia odróżnia się zasadniczo od poprzedzających gen terapii ponieważ ono w zasadzie replikuje naturalnego proces który jest ścisły., Ten dokładność znaczy że, w praktyce tylko wpływa mutanta gen gen terapia.
Homologiczna rekombinacja jest całkiem rzadkim wydarzeniem który zdarza się gdy DNA pasemka jeden chromosom przerwa, tworzy uszkadzającą sekcję. Komórki dwa kopii każdy chromosom prawie (jeden each od ojca i matki) i muszą powielać te podczas komórka podziału tak, że natępne komórki także m dwa each. Ranny chromosom bierze przewagę zdrowe kopie tworzyć w przygotowaniu do podziału i używa one, gdy szablon naprawiać przerwę w DNA splata.
W nowej gen terapii technice, badacze wziąć przewagę homologiczna rekombinacja przedstawiać spowodowany przez człowieka enzym który rozpoznaje DNA i oprawia przy odmianowymi punktami w ludzkie odporne komórki ukrywa mutanta IL-2R gen. Once oprawia mutanta gen enzym tworzy przerwę w DNA sekwenci, zapoczątkowywa rekombinacja proces.
W SCID as well as wiele innych chorobach, oba kopie choroba gen mutują w ten sposób tam są żadny poprawnym wersją naturalnie dostępnym. Pokonywać to także ximpx komórki z poprawną wersją IL-2R gen wraz z enzymem, badacze.