Обуздывающ прочность естественного процесса который ремонты повреждают к людскому геному, исследователь от Центра UT Югозападного Медицинского помогал установить метод терапии гена который смогите точно и постоянно исправить перегласовки в заболевани-причиняя генах.
Заключения доступное он-лайн в Природе.
искусственни начинать ДНА отремонтируйте процесс известный как гомологичная рекомбинация, Др. Matthew Porteus UT Югозападного, работая с научными работниками от Ричмонда, Калифорния - основанные Биологические науки Sangamo, могли заменить видоизмененную версию гена который шифрует часть приемного устройства interleukin-2 (IL-2R) в людских клетках, восстанавливающ и функцию гена и продукцию протеина IL-2R. Перегласовки в гене IL-2R связаны с редким иммунным вызванным заболеванием строгим совмещенным заболеванием иммунодефицита, или SCID. Дети с SCID неспособны успешно воевать инфекции, и должны постоянн жить в семенозачатк-свободной окружающей среде. Их продолжительности жизни обычно сокращены внутрирастительной инфекцией, и пока пересадки костного мозга можно использовать для того чтобы обработать заболевание, они всегда не успешны.
«SCID идеально для этого вида терапии потому что вам только нужно исправить дефект в немного иммунных клеток для того чтобы зафиксировать проблему,» сказало Др. Porteus, ассистента профессора педиатрии и биохимии на UT Югозападном. «Это вызвано селективным преимуществом; здоровые клетки растут и разделяют преференциально над мутантом одни.»
Предыдущие попытки терапией гена для SCID только вмеру успешны из-за технических затруднений в методе поставки. В одном примере, правильный ген IL-2R был поставлен к мутантным клеткам детей SCID отключенным вирусом, но некоторому затем начатому лейкову потому что вирус невольно повернул дальше ген рака.
Стратегия Др. Porteus отличает фундаментально от предыдущих терапий гена потому что она существенно копирует естественный процесс, который более точн. Эта точность значит что, на практике, терапия гена только влияет на ген мутанта.
Гомологичная рекомбинация справедливо редкий случай который происходит когда стренги ДНА одного пролома хромосомы, создавая поврежденный раздел. Клетки имеют 2 экземпляра почти каждой хромосомы (одного по каждому от матери и отца) и они должны дублировать эти во время разделения клетки так как последующие клетки также будут иметь 2 по каждому. Раненая хромосома принимает преимущество здоровых экземпляров созданных в подготовке к разделению, и использует их как шаблон для того чтобы отремонтировать пролом в стренгах ДНА.
В новом методе терапией гена, исследователя приняли преимущество гомологичной рекомбинации путем вводить искусственный энзим который узнает и связывает ДНА на специфические этапы в людские иммунные клетки затаивая ген мутанта IL-2R. Раз прыгнуто к гену мутанта, энзим создает пролом в последовательности ДНА, начиная процесс рекомбинации.
В SCID, так же, как много других заболеваний, видоизменены оба экземпляра гена заболеванием настолько там никакая правильная версия естественно доступная. Для того чтобы отжать это, исследователя также поставили клетки с правильной версией гена IL-2R вместе с энзимом.