De eerste dubbel-blind, placebo-gecontroleerde gerandomiseerde trial van VEGF-gen injecties in de hartspier van patiënten met coronaire hartziekte met de bedoeling aansporen de groei van nieuwe bloedvaten toonde significante effecten op de hartwand beweging, hoewel de doorbloeding was niet significant beter bij behandelde patiënten, volgens een nieuwe studie in de 05 april 2005, nummer van het tijdschrift van de American College of Cardiology .
"Het lijkt opmerkelijk dat een effect van de behandeling kan worden waargenomen met een dergelijk beperkt aantal patiënten in deze studie", zegt Christer Sylvén, MD, FACC, op het Karolinska University Hospital in Huddinge in Stockholm, Zweden.
De onderzoekers, waaronder lood auteur Jens Kastrup, MD, aan het Universitair Ziekenhuis Rigshospitalet in Kopenhagen, Denemarken, bestudeerde de effecten van het injecteren van patiënten met een speciale plasmide dat kan een gen voor vasculaire endotheliale groeifactor (VEGF) over te dragen. VEGF is betrokken bij angiogenese, de groei van nieuwe bloedvaten. Een plasmide is een cirkelvormige, double-stranded eenheid van DNA, die meestal wordt gevonden in bacteriën.
De 80 deelnemers hadden ernstige coronaire ziekte die niet met succes konden worden behandeld met bypass-operatie, angioplastiek of stenting. Onderzoekers injecteerden het gen-overdracht plasmide in de hartspier van de helft van de patiënten. De andere helft van de patiënten soortgelijke injecties ontvangen met een plasmide die niet dragen het actieve gen. Noch de patiënten, noch de onderzoekers wisten of de actieve of placebo-injecties werden gebruikt tot aan het einde van de studie.
"Zoals in alle studies op dit gebied, is het placebo-effect uitgesproken, dus beide groepen verbeterd en er waren geen significante verschillen tussen de twee behandelingsgroepen in rapporten van angina pectoris, pijn op de borst, bij follow-up. Het primaire eindpunt was myocard perfusie. Dit verbeterde in de VEGF-groep in vergelijking met de uitgangswaarde, maar niet voor de placebogroep. Echter, in vergelijking met placebo, regionale hartwand beweging in het behandelde gebied verbeteren zoals beoordeeld door twee onafhankelijke methoden, "Dr Sylvén gezegd.
Dr Sylvén, die de hoofdonderzoeker van deze studie, zei dat deze resultaten dienen fase III klinische studies van de gentherapie techniek aan te moedigen voor het bevorderen van groei van nieuwe bloedvaten in de harten van de patiënten. Maar, zei hij wetenschappelijk onderzoek naar deze 'biologische bypass "-techniek is gehinderd door commerciële belangen.
"Jammer genoeg, zijn de genen gepatenteerd, zodat de voortgang en het voordeel van de patiënt kan worden verstrekt als de octrooihouder heeft geen interesse in. In plaats daarvan zien we dat studies worden gemaakt met genen die suboptimale capaciteit voor angiogenese hebben. Deze situatie is niet het beste voor de vooruitgang van de wetenschap en het voordeel van de patiënt, "Dr Sylvén gezegd.
De onderzoekers gebruikten een apparaat genaamd de NOGA-Myostar systeem om de genoverdracht plasmide naar de hartspier van de patiënten te leveren. De katheter apparaat is voorzien van schroefdraad in het hart door middel van grote bloedvaten, waar het wordt gebruikt om het gebied van de hartspier te behandelen dan kaart en de behandeling te injecteren in de spier. Vijf patiënten geleden complicaties, met inbegrip van tijdelijke verlies van het gezichtsvermogen, infecties, hartritmestoornissen, hartaanval, en vocht rond het hart. Tijdens een diagnostisch NOGA procedure, voor de randomisatie, ontwikkelde een patiënt vocht rond het hart en stierf aan een hartaanval tijdens een spoedoperatie.