Een studie door wetenschappers bij Sangamo Biologische wetenschappen, Inc. heeft het gebruik van de het zinkvinger van het Bedrijf aangetoond DNA-Bindt de eiwittechnologie (van ZFP) om hoogst efficiënte, permanente correctie van een ziekte-veroorzakend gen in primaire menselijke cellen te bereiken.
Dit onderzoek vertegenwoordigt een significante vooruitgang in de capaciteit aan en specifiek efficiënt wijzigt het menselijke genoom en verstrekt de wetenschappelijke stichting voor potentiële therapeutische benaderingen voor een verscheidenheid van genetische wanorde en besmettelijke ziekten.
In deze studie, werden gebouwde nucleases van de zinkvinger (ZFN) gebruikt om fouten in de opeenvolging van DNA van een ziekte-veroorzakend gen, het gen te verbeteren IL2Rgamma. De Correctie werd bereikt in een hoog percentage behandelde cellen zonder de behoefte aan selectie en die correctie was permanent en elimineerde de behoefte aan integratie van om het even welke buitenlandse opeenvolging van DNA, een oorzaak van problemen in bepaalde studies van de gentherapie.
Michael C. Holmes, Ph.D., Directeur, de Therapeutische Wijziging van het Gen in Sangamo zegt zij hun technologie ZFN aan vooruitgingen het gebied van gerichte homologe nieuwe combinatie op niveaus van efficiency en specificiteit hebben gebruikt die potentiële therapeutische toepassingen konden uitvoerbaar maken, en dit zal hen toestaan om wijziging te vergemakkelijken van een opeenvolging van DNA op een zeer specifiek punt in het genoom, in dit geval, bij de plaats van een verandering in een gen. De eigen machines van de cel verbeteren de verandering gebruikend een opeenvolging van DNA die zij verstrekken. Dit gebeurt zonder de behoefte aan integratie van buitenlandse DNA in het genoom van cellen. Zodra het gen wordt hersteld, ondergaan deze cellen normale afdeling en replicatie, resulterend in dochtercellen die dragen het gewijzigde gen en permanent verbeterd.
De Laureaat van Nobel, Professor de Heer Aaron Klug, van het MRC Laboratorium van Moleculaire Biologie, Cambridge, het UK, zegt de wetenschappers jarenlang hebben gezocht naar een manier om het genoom van planten en dieren op een nauwkeurige en voorspelbare manier te wijzigen of uit te geven, en dit werk een oriëntatiepuntstudie is die de stichting voor gen op wijziging-gebaseerde therapeutiek zonder de veiligheidskwesties verstrekt die vele traditionele toepassingen van de gentherapie hebben geteisterd. Het geeft hem grote persoonlijke tevredenheid om dit opmerkelijke resultaat van zijn originele ontdekking van zinkvingers en hun ontwikkeling te zien.
De Veranderingen in het gen die de proteïne IL2Rgamma coderen veroorzaken onveranderlijk Op Sex Betrekking Hebbende SCID (Op Sex Betrekking Hebbende Strenge Gecombineerde Immunodeficiency Ziekte) of zogenaamde bel-Jongen ziekte. De Patiënten met dergelijke veranderingen produceren geen functionele proteïne IL2Rgamma; ontwikkel nooit een functionele immuunsysteem en een matrijs van strenge besmettingen binnen 12-18 maanden na geboorte.