Eine Studie durch Wissenschaftler bei Sangamo BioSciences, Inc. hat den Gebrauch von der Zinkfinger DNA -bindenden Proteins der Firma Technologie (ZFP) gezeigt, in hohem Grade effiziente, permanente Korrektur eines Krankheit-verursachenden Gens in den menschlichen Hauptzellen zu erzielen.
Diese Forschung stellt einen beträchtlichen Fortschritt in der Fähigkeit zu speziell und ändern effizient das menschliche Genom und zur Verfügung stellen die wissenschaftliche Basis für mögliche therapeutische Anflüge für eine Vielzahl von genetischen Störungen und von Infektionskrankheiten dar.
In dieser Studie wurden die ausgeführten Zinkfinger (ZFN) nucleases verwendet, um Fehler in der DNA-Sequenz eines Krankheit-verursachenden Gens, das IL2Rgamma-Gen zu korrigieren. Korrektur wurde in einem hohen Prozentsatz von behandelten Zellen ohne den Bedarf an der Auswahl erzielt und diese Korrektur war permanent und beseitigte den Bedarf an der Integration jeder möglicher Fremd-DNA-Reihenfolge, eine Ursache von Problemen in bestimmten Gentherapiestudien.
Michael C. Holmes, Ph.D., Direktor, Therapeutische Gen-Modifikation bei Sangamo sagt, dass sie ihre ZFN-Technologie voranbrachten den Bereich der gerichteten übereinstimmenden Rekombination zu den Leistungsgraden und Besonderheit eingesetzt haben, die mögliche therapeutische Anträge durchführbar stellen konnten, und dieser lässt sie Modifikation einer DNA-Sequenz an einem sehr spezifischen Punkt im Genom in diesem Fall an der Site einer Veränderung in einem Gen ermöglichen. Die eigene Maschinerie der Zelle korrigiert die Veränderung unter Verwendung einer DNA-Sequenz, die sie voraussetzen. Dieses geschieht ohne den Bedarf an der Integration des Fremds-DNA in das Genom von Zellen. Sobald das Gen repariert wird, machen diese Zellen normale Abteilung und Wiederholung, mit dem Ergebnis der Tochterzellen, die das geänderte Gen tragen durch und werden permanent korrigiert.
Nobelpreisträger, Professor Sir Aaron Klug, des MRC-Labors der Molekularbiologie, Cambridge, GROSSBRITANNIEN, sagt, dass Wissenschaftler nach Jahren gesucht haben, damit eine Methode das Genom von Pflanzen und Tiere auf eine genaue und vorhersagbare Form ändert oder bearbeitet, und diese Arbeit eine Marksteinstudie ist, die die Basis für Modifikation-basierte Therapeutik des Gens ohne die Sicherheitsfragen zur Verfügung stellt, die viele traditionellen Gentherapieanwendungen gequält haben. Sie gibt ihm große persönliche Zufriedenheit, um dieses bemerkenswerte Ergebnis seiner ursprünglichen Entdeckung der Zinkfinger und ihrer Entwicklung zu sehen.
Veränderungen im Gen, welches das IL2Rgamma-Protein verursachen kodiert unveränderlich, X-Verbundenes SCID (X-Verbundene Schwere Kombinierte Immundefekt-Krankheit) oder so genannte Blase-Jungekrankheit. Patienten mit solchen Veränderungen produzieren kein Funktions-IL2Rgamma-Protein; nie entwickeln Sie ein Funktionsimmunsystem und sterben Sie an der schweren Infektion innerhalb 12-18 Monate der Geburt.