Nauka naukowami przy Sangamo biologia, Inc. demonstrował use dokonywać firma cynku palca oprawy proteinowa technologia wysoce skuteczną, stałą korekcję powoduje gen w początkowych ludzkich komórkach. (ZFP)
Ten badanie reprezentuje znaczącego postęp w zdolności specyficznie i wydajnie modyfikuje ludzkiego genom i zapewnia naukową podstawę dla potencjalnych leczniczych podejść dla różnorodność genetycznych nieład zaraźliwych chorob i.
W ten nauce konstruujący cynku palca nucleases (ZFN) używali korygować błędy w DNA sekwenci powoduje gen IL2Rgamma gen. Korekcja dokonywał w wysokim odsetku taktować komórki bez potrzeby dla wyboru i ten korekcja był stała i eliminował potrzebę dla integraci jakaś cudzoziemska DNA sekwencja, przyczyna problemy w pewnych gen terapii studiach.
Michael C. Holmes, Ph.D., dyrektor, Lecznicza gen modyfikacja przy Sangamo mówi one używał ich ZFN technologię posuwał się naprzód pole celująca homologiczna rekombinacja poziomy które mogli robić potencjalnym leczniczym zastosowaniom prawdopodobni, wydajność i specyficzność i to pozwoli one udogadniać modyfikację DNA sekwencja przy bardzo szczególny punktem w genomu przy miejscem mutacja w genie, w tym wypadku. Komórki swój maszyneria koryguje mutację używać DNA sekwencję który zapewniają. To zdarza się bez potrzeby dla integraci cudzoziemski DNA w genom komórki. Jak tylko gen naprawia, te komórki przechodzą, niezmiennie korygują, wynikający w córek komórkach które niosą zmodyfikowanego gen i. normalnego podziału i replikacja
Laurea Nobla, profesora Sir Aaron Klug, MRC laboratorium Cząsteczkowa biologia, Cambridge, UK, mówi naukowowie szuka dla rok dla sposobu modyfikować genom roślina i zwierzę w modzie lub redagować precyzyjnej i przewidywalnej, i ten praca jest punktu zwrotnego nauką który zapewnia podstawę dla geny opierających się lecznictw bez kwestii bezpieczeństwa które nękali wiele tradycyjnych gen terapii zastosowania. Ja daje on wielkiej osobistej satysfakci widzieć ten wybitnego wynika jego oryginalny odkrycie cynkowi palce i ich rozwój.
Mutacje w genie szyfruje IL2Rgamma proteinę niezmiennie powodują Łączącego SCID lub dzwoniącą chłopiec chorobę. (Łącząca Surowa Łącząca Immunodeficiency choroba) Pacjenci z taki mutacjami no produkują czynnościowej IL2Rgamma proteiny; nigdy rozwija czynnościowego kostka do gry surowe infekcje wśród 12-18 miesięcy narodziny i system odpornościowego.