Изучение научными работниками на Sangamo Биологических науках, Inc. демонстрировало пользу технологии протеина перста цинка Компании Дна-связывая (ZFP) достигнуть сильно эффективной, постоянной коррекции заболевани-причиняя гена в основных людских клетках.
Это исследование представляет значительно выдвижение в способность к специфически и эффективно дорабатывает людской геном и обеспечивает научное учредительство для потенциальных терапевтических подходов для разнообразие генетических разладов и инфекционных заболеваний.
В этом изучении, проектированные nucleases перста цинка (ZFN) были использованы для того чтобы исправить ошибки в последовательности ДНА заболевани-причиняя гена, гена IL2Rgamma. Коррекция была достигана в высоком проценте обработанных клеток без потребности для выбора и та коррекция была постоянна и исключала потребность для внедрения любой чужой последовательности ДНА, причины проблем в некоторых изучениях терапией гена.
Майкл C. Holmes, Ph.D., Директор, Терапевтическое Изменение Джина на Sangamo говорит что они использовало их технологию ZFN выдвинуло поле пристрелнной гомологичной рекомбинации к уровням эффективности и характерности которые смогли сделать потенциальные терапевтические применения возможной, и это позволит им облегчить изменение последовательности ДНА на очень специфический этап в геноме, в этот случай, на месте перегласовки в гене. Собственное машинное оборудование клетки исправляет перегласовку используя последовательность ДНА которую они обеспечивают. Это случается без потребности для внедрения чужого ДНА в геном клеток. Как Только ген отремонтирован, эти клетки проходят нормальные разделение и репликацию, приводящ к в клетках дочи которые носят доработанный ген и постоянно будут исправлены.
Нобелевский Лауреат, Профессор Господин Аарон Klug, Лаборатории MRC Молекулярной Биологии, Кембридж, ВЕЛИКОБРИТАНИЯ, говорит что научные работники ищет на леты для путя доработать или отредактировать геном заводов и животных в точном и прогнозированном способе, и эта работа изучение наземного ориентира которое обеспечивает учредительство для терапевтики изменени-основанной геном без вопросов безопасности которые досаждали много традиционных применений терапией гена. Она дает ему большое личное соответствие для того чтобы увидеть этот замечательный исход его первоначально открытия перстов цинка и их развития.
Перегласовки в гене шифруя протеин IL2Rgamma беспеременно причиняют X-Соединенное SCID (X-Соединенное Строгое Совмещенное Заболевание Иммунодефицита) или так называемое заболевание Пузыр-Мальчика. Пациенты с такими перегласовками не производят функциональный протеин IL2Rgamma; никогда развивайте функциональную иммунную систему и не умирайте строгих инфекций не познее 12-18 месяцев рождения.