科学家宣布DNA修复套件

一个桑加莫生物科技公司，公司在科学家的研究已经证明使用本公司的锌指DNA结合蛋白（ZFP）技术，实现高效，在小学人体细胞的致病基因永久修正。

这项研究的能力，具体和有效的修改人类基因组中的一个重大的进步，并提供多种遗传性疾病和传染病的潜在治疗方法的科学基础。

在这项研究中，设计的锌指核酸酶（ZFN）用正确的一个致病基因，IL2Rgamma基因的DNA序列中的错误。校正是实现在没有选择需要处理的细胞的一个高比例和校正是永久性的，并消除任何外源DNA序列，在某些基因治疗研究的问题的原因一体化的需要。

桑加莫的治疗基因修饰迈克尔福尔摩斯，博士，主任，说他们已经使用ZFN技术先进的有针对性的同源重组领域的效率和特异性的水平，可以使潜在的治疗应用可行，这将使他们在基因组中的一个非常具体的点，以方便修改的DNA序列，在这种情况下，在一个基因发生突变的网站。细胞本身的机械纠正使用他们提供的DNA序列的突变。发生这种情况没有外源DNA整合到细胞基因组的需要。基因进行修复，一旦这些细胞进行正常的分裂和复制，导致子细胞，进行修改后的基因，并都将被永久纠正。

亚伦克鲁格爵士教授，诺贝尔经济学奖得主，英国医学研究委员会分子生物学实验室，剑桥，说，科学家们一直在寻找多年的方式来修改或编辑的植物和动物在一个精确的和可预见的的方式基因组，这项工作是一个具有里程碑意义的研究提供了基因改造为基础的疗法的基础，没有安全问题一直困扰着许多传统的基因治疗中的应用。它给了他巨大的个人满意地看到他的锌指和其发展的原始发现的这种显着的成果。

IL2Rgamma蛋白质编码基因的突变往往导致X连锁SCID（X -连锁严重联合免疫缺陷病）或所谓的泡沫男孩病。这种突变的患者不产生功能IL2Rgamma蛋白;从不发展为一个功能的免疫系统，出生后12​​-18个月内死于严重感染。

在这项研究中，非常具体的工程设计结合序列在IL2Rgamma基因突变导致SCID - X -连锁ZFNs导致高比例的细胞进行基因修正。此外，有人指出，纠正细胞中大约有三分之一获得了所需的两个染色体上的修改。在RNA和蛋白水平的预期下游的变化，也观察到。矫正比较高的水平，观察在小学人类T细胞。在进一步的工作将需要治疗使用的系统优化，在这里建立的基因校正效率可能足以达到治疗效果。

爱德华兰菲尔，Sangamo公司的总裁和首席执行官，所有参与这些数据的产生Sangamo公司的科学家表示祝贺，并说，这是令人欣慰的是他们的工作已经由著名的Nature杂志上公认的。这些结果凸显了基因纠正疗法对于人体单基因疾病，即由一个单一的基因突变引起的疾病的潜力。他们现正与他们的临床合作者将进入临床阶段的技术。最初的研究将侧重于单基因疾病，如镰状细胞贫血症和β-地中海贫血的血细胞。该技术也形成了自己的计划，发展一个潜在的治疗艾滋病毒感染的破坏CCR5基因的表达，产生抗艾滋病毒细胞的人口基础。

这一研究成果发表在“自然”作为推进网上公布。

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