En studie av forskare på Sangamo BioSciences, Inc. har visat bruket av Företagets zinc fingrar teknologi för DNA-band protein (ZFP) för att uppnå högt effektiv permanent korrigering av enorsaka gen i primära människaceller.
Denna forskning föreställer ett viktigt för- i kapaciteten till ändrar specifikt och effektivt människagenom och ger det vetenskapliga fundamentet för potentiellt terapeutiskt att närma sig för en variation av genetiska oordningar och smittsamma sjukdomar.
I denna studie fingrar den iscensatte zincen nucleases (ZFN) var van vid korrekta fel i DNAEN ordnar av enorsaka gen, IL2Rgamma-genen. Korrigeringen uppnåddes i en kickprocentsats av behandlade celler utan behovet för val, och den korrigering var permanent och avlägsnade behovet för integration av någon utländsk DNA ordnar, en orsaka av problem i bestämda genterapistudier.
Michael C. Holmes, Ph.D., Direktör, Terapeutisk GenÄndring på Sangamo något att säga som de har använt deras ZFN-teknologi till avancerat sätta in av den riktade homologous återkombinationen till, jämnar av effektivitet och noggrannheten som kunde göra potentiella terapeutiska applikationer görliga, och ska denna låter dem göra ändring av en DNA lättare ordnar på ett mycket specifikt pekar i genom, i detta fall, på platsen av en mutation i en gen. Cellens korrigerar egna maskineri mutationen som använder en DNA ordnar att de ger. Detta händer utan behovet för integration av utländsk DNA in i genom av celler. När genen repareras, genomgår korrigeras dessa celler den det normalauppdelning och replicationen och att resultera i dotterceller, som bär den ändrade genen, och permanent.
Den Nobel Laureaten, ProfessorHerrnen Aaron Klug, av MRC-Laboratoriumet av Molekylär Biologi, Cambridge, UK, något att sägaforskare har sökt för år för a långt för att ändra, eller att redigera genom av växter och djur i en precisera och förutsägbart dana, och detta arbete är en landmarkstudie som ger fundamentet för genen ändring-baserad terapi utan säkerheten utfärdar, som har besvärat många traditionella genterapiapplikationer. Det ger honom stor personlig tillfredsställelse för att se att detta anmärkningsvärda resultat av hans original- upptäckt av zinc fingrar och deras utveckling.
Mutationar i genen som kodar IL2Rgamma-proteinet orsakar invariably, X-Anknuten SCID (X-Anknuten Sträng Kombinerad ImmunodeficiencySjukdom) eller denkallade Bubbla-Pojke sjukdomen. Tålmodig med sådan mutationar gör inte jordbruksprodukter ett funktionellt IL2Rgamma-protein; framkalla aldrig en funktionell immunförsvar och matris av stränga infektioner inom 12-18 månader av födelse.