脫氧核糖核酸科學家宣佈的修理工具包

由科學家的研究 Sangamo 的 BioSciences， Inc. 展示了對公司的鋅手指脫氧核糖核酸束縛的蛋白質 (ZFP) 技術的使用達到疾病導致的基因的非常有效率，永久性更正在主要人類細胞的。

此研究表示在這個能力的重大的預付款對特別地和高效地修改人類基因組并且為各種各樣的遺傳障礙和傳染病的潛在的治療途徑提供科學基礎。

在此研究中，設計的鋅手指 nucleases (ZFN) 用於更正在一個疾病導致的基因， IL2Rgamma 基因的脫氧核糖核酸順序的錯誤。 更正在對待的細胞的高百分比達到，不用對選擇的需要，并且該更正是永久性的并且消滅了對所有外部脫氧核糖核酸順序，問題的原因的綜合化的需要在某些基因治療研究中。

邁克爾 C. Holmes， Ph.D。，修改主任，在 Sangamo 的治療基因說他們使用了他們的 ZFN 技術提前被瞄準的同源再結合的域到可能提出潛在的治療申請可行的效率標準和特異性，并且這將給他們實現脫氧核糖核酸順序的修改在這條染色體的非常詳細的點，在這種情況下，在一個變化的站點在基因的。 細胞的自己的機械更正這個變化使用他們提供的脫氧核糖核酸順序。 這發生，不用對外部脫氧核糖核酸的綜合化的需要到細胞染色體。 一旦這個基因被修理，這些細胞經過正常部門和副本，造成運載這個被修改的基因的子細胞和永久被更正。

諾貝爾獲獎者，亞倫 Klug 先生教授，分子生物學 MRC 實驗室，劍橋，英國，說科學家多年來方式的搜索能修改或編輯植物和動物染色體一個準確和可預測的方式，并且此工作是為基因基於修改的治療學提供這個基礎，不用安全問題困擾了許多傳統基因治療應用的地標研究。 它產生他極大的私有滿意度發現在鋅手指和他們的發展的他的原始發現的上此卓越的結果。

在輸入 IL2Rgamma 蛋白質的這個基因的變化不變地導致 X 鏈接的 SCID (X 鏈接的嚴重聯合的免疫缺乏疾病) 或所謂的泡影少年疾病。 有這樣變化的病人不生產功能 IL2Rgamma 蛋白質; 不要開發一個功能免疫系統并且中斷於嚴重傳染在 12-18 個月誕生內。

在此研究中，特定設計的 ZFNs 高度設計束縛到接近一個 X 鏈接的 SCID 導致的變化的順序在 IL2Rgamma 基因導致經過基因更正的細胞的高百分比。 另外，注意到被更正的細胞的大約三分之一獲取了在兩染色體的期望修改。 在核糖核酸和蛋白質級別上的期望的順流變化也被觀察了。 更正高水平在主要人力 T 細胞可比較被觀察了。 當將要求進一步工作優選系統為治療使用時，被設立的基因更正效率這裡可能是滿足取得一個治療作用。

愛德華 Lanphier， Sangamo 的總裁兼 CEO，祝賀了介入這些數據的生成所有 Sangamo 科學家，并且說是稱心的他們的工作由有名望的日記帳本質認可了。 即這些結果顯示在基因更正療法的潛在人力 monogenic 紊亂的一個唯一基因的變化造成的那些疾病。 他們現在運作以他們的臨床合作者搬入技術這個診所。 最初的研究將著重血細胞 monogenic 疾病例如鐮狀細胞貧血症和 beta 地中海貧血。 技術也形成他們的程序的基本類型開發潛在治療為 HIV 感染症由這個 CCR5 基因的打亂的表達式生成 HIV 抗性細胞的人口。

此研究被發布本質上作為預先的在線發行。

http://www.sangamo.com/