De Therapeutiek van Sirna kondigde vandaag aan dat zijn medewerker bij de Universiteit van Iowa, Dr. Beverly Davidson, gepubliceerde groundbreaking resultaten voor de potentiële behandeling van de Ziekte van Huntington (HD).
De resultaten van de onafhankelijke preclinical studie tonen aan dat de de interferentie (RNAi) therapie van RNA een voordelige invloed op de symptomen en de vooruitgang van de Ziekte van Huntington kan hebben (HD).
De studie leek 5 April in de Online Vroege Uitgave van Werkzaamheden van de Nationale Academie van Wetenschappen (PNAS) en zal in de 19 kwestie van April van PNAS worden gepubliceerd. De studie meldde een significante vermindering van de ziekte-veroorzakende proteïne HD in muizen en een significante verbetering van de motorfuncties en de neurologische abnormaliteiten verbonden aan de ziekte.
Met de interferentietherapie van RNA, hebben de onderzoekers voor het eerst de fundamentele oorzaak van de Ziekte van Huntington kunnen aanvallen en de eiwituitdrukking van het ziektegen verminderen. De studie is de eerste die aan te tonen dat een therapie wordt ontworpen om eiwitproductie te remmen een gunstig effect op de ziektesymptomen heeft. De studie gebruikte RNAi om een muismodel van HD te behandelen. De adeno-Geassocieerde virale (AAV) vectoren werden gebruikt om siRNAs (het korte mengen zich RNAs) uit te drukken en werden direct ingespoten in de hersenen van de muizen HD. De Resultaten van de studie toonden bijna normale beweging in de muizen en significante verbeteringen van kenmerkende neurologische schade in vergelijking met onbehandelde muizen aan. De Resultaten toonden ook aan dat de niveaus van giftige proteïne HD in siRNA behandelde muizen tot 40 percent van normale niveaus werden verminderd.
Dr. Beverly Davidson, een lid van de Wetenschappelijke Adviserende Raad van Sirna en de hogere auteur op de huidige Pnas- publicatie, zeiden, „Veel van de huidige die benaderingen op het behandelen van HD worden gericht zijn indirect en richten de symptomen van de ziekte. RNAi biedt ons de eerste kans om het fundamentele probleem aan te vallen en eiwituitdrukking van het ziektegen te verminderen. Het is zeer opwekkend dat een gedeeltelijke vermindering van de proteïne HD volstaat om een zeer gunstig effect in het dier te veroorzaken. Het betekent dat wij niet kunnen moeten volledig draaien het gen van. Onze resultaten toonden aan dat met een gedeeltelijke vermindering, de ziektevooruitgang kan worden vertraagd en, misschien worden verhinderd indien gegeven voorafgaand aan begin. Wij zijn pleased met de studieresultaten en opgewekt met Therapeutiek samenwerken Sirna om de technologie naar klinische proeven en introductie op de markt te verplaatsen.“