Sirna-Therapeutik kündigte heute an, dass sein Mitarbeiter an der Universität von Iowa, Dr. Beverly Davidson, bahnbrechende Ergebnisse für die mögliche Behandlung des Chorea Huntingtons veröffentlichte (HD).
Die Ergebnisse der unabhängigen präklinischen Studie zeigen, dass Therapie der RNS-Störung (RNAi) eine nützliche Auswirkung auf die Anzeichen und die Weiterentwicklung des Chorea Huntingtons haben kann (HD).
Die Studie erschien Am 5. April in der Frühen Onlineausgabe von Verfahren der National Academy Of Sciences (PNAS) und wird im Punkt Am 19. April von PNAS veröffentlicht werden. Die Studie berichtete über eine beträchtliche Reduzierung im Krankheit-verursachenden HD-Protein in den Mäusen und in einer beträchtlichen Verbesserung in den Motoriken und in den neurologischen Abweichungen, die mit der Krankheit verbunden sind.
Mit RNS-Störungstherapie sind Forscher zum ersten Mal in der Lage gewesen, die grundlegende Ursache des Chorea Huntingtons in Angriff zu nehmen und den Proteinausdruck vom Krankheitsgen zu verringern. Die Studie ist die erste, zu zeigen, dass eine Therapie, die konstruiert wird, um Proteinproduktion zu sperren, einen nützlichen Effekt auf die Krankheitsanzeichen hat. Die Studie verwendete RNAi, um ein Mäusebaumuster von HD zu behandeln. Adeno-Verbundene Viren (AAV)vektoren wurden verwendet, um die siRNAs (kurzes Störungsrnas) auszudrücken und wurden direkt in die Gehirne der HD-Mäuse eingespritzt. Ergebnisse der Studie zeigten fast normale Bewegung in den Mäusen und beträchtliche Verbesserungen im charakteristischen neurologischen Schaden verglichen mit unbehandelten Mäusen. Ergebnisse zeigten auch, dass Niveaus giftigen HD-Proteins in siRNA behandelten Mäusen auf 40 Prozent normalen Stufen verringert wurden.
Dr. Beverly Davidson, ein Bauteil Sirnas von Wissenschaftlichem Beirat und von älterem Autor auf der aktuellen PNAS-Veröffentlichung, sagte, „Viele der aktuellen Anflüge, die angestrebt werden, HD behandelnd, indirekt sind und visieren die Anzeichen der Krankheit an. RNAi gibt uns die erste Gelegenheit, das grundlegende Problem in Angriff zu nehmen und Proteinausdruck vom Krankheitsgen zu verringern. Es ist sehr aufregend, dass eine teilweise Reduzierung im HD-Protein genügend ist, einen sehr nützlichen Effekt im Tier zu produzieren. Es bedeutet, dass wir möglicherweise nicht das Gen abstellen müssen vollständig. Unsere Ergebnisse zeigten, dass mit einer teilweisen Reduzierung, Krankheitsweiterentwicklung verzögert werden kann, und vielleicht verhindert worden, wenn sie vor Anfang gegeben werden. Wir werden mit den Studienergebnissen gefallen und erregt, um mit Sirna-Therapeutik zusammenzuarbeiten, um die Technologie auf klinische Studien und Kommerzialisierung zu verschieben.“