SiRNA θεραπευτική ανακοίνωσε σήμερα ότι συνεργάτης του στο Πανεπιστήμιο της Αϊόβα , ο Δρ Μπέβερλι Davidson, η οποία δημοσιεύθηκε πρωτοποριακή αποτελέσματα για την πιθανή θεραπεία της νόσου του Huntington (HD).
Τα αποτελέσματα της ανεξάρτητης προκλινική μελέτη αποδεικνύει ότι η παρέμβαση RNA (RNAi), η θεραπεία μπορεί να έχει ευεργετική επίδραση στα συμπτώματα και την εξέλιξη της νόσου του Huntington (HD).
Η μελέτη εμφανίστηκε 5ης Απριλίου στο διαδίκτυο στις αρχές έκδοση των Πρακτικών της Εθνικής Ακαδημίας Επιστημών (PNAS) και θα δημοσιευθεί στην 19η Απριλίου θέμα της PNAS. Η μελέτη ανέφερε σημαντική μείωση των παθογόνων HD πρωτεΐνη σε ποντίκια και σημαντική βελτίωση στις λειτουργίες κινητήρα και νευρολογικές ανωμαλίες που σχετίζονται με τη νόσο.
Με τη θεραπεία με παρέμβαση RNA, οι ερευνητές για πρώτη φορά ήταν σε θέση να επιτεθεί η βασική αιτία της ασθένειας του Huntington και να μειώσει την πρωτεϊνική έκφραση του γονιδίου της νόσου. Η μελέτη είναι η πρώτη που δείχνει ότι η θεραπεία με σκοπό να εμποδίσουν την παραγωγή πρωτεϊνών έχει ευεργετική επίδραση στα συμπτώματα της νόσου. Η μελέτη χρησιμοποίησε RNAi για τη θεραπεία ένα μοντέλο ποντικού του HD. Αδενοσχετιζόμενου που σχετίζονται με ιούς (AAV) διανύσματα χρησιμοποιήθηκαν για να εκφράσουν τα siRNAs (σύντομη παρέμβαση RNAs) και άμεσα με ένεση στον εγκέφαλο των ποντικών HD. Τα αποτελέσματα της μελέτης έδειξαν σχεδόν φυσιολογική κίνηση στα ποντίκια και σημαντικές βελτιώσεις στην χαρακτηριστική νευρολογική βλάβη σε σύγκριση με τα ποντίκια χωρίς θεραπεία. Τα αποτελέσματα επίσης έδειξαν ότι τα επίπεδα των τοξικών πρωτεϊνών HD σε ποντίκια που έλαβαν siRNA είχαν μειωθεί στο 40 τοις εκατό των κανονικών επιπέδων.
Δρ Beverly Davidson, ένα μέλος του Επιστημονικού Συμβουλίου Σύρνα και κύριος συγγραφέας σχετικά με την τρέχουσα έκδοση PNAS, είπε: «Πολλές από τις προσεγγίσεις που αποσκοπούν στην αντιμετώπιση HD είναι έμμεση και στόχο τα συμπτώματα της νόσου. RNAi μας δίνει την πρώτη ευκαιρία να επίθεση το βασικό πρόβλημα και να μειώσει την πρωτεϊνική έκφραση του γονιδίου της νόσου. Είναι πολύ συναρπαστικό ότι η μερική μείωση της πρωτεΐνης HD είναι επαρκής για να παραγάγει μια πολύ ευεργετική επίδραση στο ζώο. Σημαίνει ότι δεν μπορεί να μετατρέψει το γονίδιο από εντελώς . Τα αποτελέσματά μας έδειξαν ότι με μια μερική μείωση, την εξέλιξη της νόσου μπορεί να καθυστερήσει, και ενδεχομένως αποφευχθεί, αν έχουν εκδοθεί πριν από την έναρξη. Είμαστε ικανοποιημένοι με τα αποτελέσματα της μελέτης και ενθουσιασμένοι που συνεργαζόμαστε με siRNA θεραπευτική για να μετακινήσετε την τεχνολογία με τις κλινικές δοκιμές και την εμπορευματοποίηση. "