הרפוי siRNA הודיעה היום כי המשת"פ שלה ב אוניברסיטת איווה , ד"ר בוורלי דוידסון, לאור התוצאות פורץ לטיפול הפוטנציאל של מחלת הנטינגטון (HD).
התוצאות של מחקר קליני עצמאי להוכיח כי התערבות RNA (RNAi) טיפול יכולה להיות השפעה חיובית על הסימפטומים ועל התקדמות של מחלת הנטינגטון (HD).
המחקר הופיע אפריל 5 בתחילת המהדורה המקוונת של PNAS של האקדמיה הלאומית למדעים (PNAS) ויהיה שפורסם בגיליון אפריל 19 של PNAS. המחקר דיווחו על הפחתה משמעותית של החלבון HD גורמי מחלות בעכברים שיפור משמעותי את התפקודים המוטוריים הפרעות נוירולוגיות הקשורים במחלה.
עם טיפול התערבות RNA, החוקרים בפעם הראשונה הצליחו לתקוף את הגורם הבסיסי למחלת הנטינגטון ולהפחית את ביטוי חלבון מן הגן למחלה. המחקר הוא הראשון שמראה כי טיפול שנועד לדכא ייצור חלבון יש השפעה מיטיבה על תסמיני המחלה. המחקר השתמש RNAi לטיפול במודל עכבר של HD. Adeno הקשורים ויראלי (AAV) וקטורים שימשו לבטא את siRNAs (RNAs התערבות קצרה) היו מוזרק ישירות לתוך המוח של העכברים HD. תוצאות המחקר הדגימו תנועה נורמלית כמעט עכברים שיפורים משמעותיים נזק נוירולוגי אופייני לעומת עכברים שלא טופלו בחומר. תוצאות גם הראו כי רמות של חלבון רעיל HD בעכברים שטופלו siRNA הופחתו 40 אחוז של רמות נורמליות.
ד"ר בוורלי דוידסון, חבר הוועדה המייעצת המדעית של siRNA וכותב בכיר על פרסום PNAS הנוכחי, אמר, "רבות מהגישות הנוכחי מכוון לטיפול HD הם עקיפים היעד הסימפטומים של המחלה. RNAi נותן לנו את ההזדמנות הראשונה לתקוף את הבעיה הבסיסית ולהפחית ביטוי חלבון מן הגן למחלה. זה מאוד מרגש כי הפחתה חלקית החלבון HD מספיק כדי לייצר השפעה חיובית מאוד על החיה. זה אומר שאנחנו לא ייתכן להפוך את הגן לגמרי . התוצאות שלנו הראו כי עם ירידה חלקית, התקדמות המחלה יכול להתעכב, מנעה אולי אם ניתנה לפני תחילת. אנו שמחים עם התוצאות במחקר ונרגשים לשתף פעולה עם הרפוי siRNA להעביר את הטכנולוגיה הניסויים הקליניים ומסחור ".