La Terapeutica di Sirna ha annunciato oggi che il suo collaboratore all'Università di Iowa, il Dott. Beverly Davidson, ha pubblicato i risultati approfonditi per il trattamento potenziale della Malattia di Huntington (HD).
I risultati dello studio preclinico indipendente dimostrano che la terapia di interferenza del RNA (RNAi) può avere un impatto utile sui sintomi e sulla progressione della Malattia di Huntington (HD).
Lo studio è comparso 5 aprile nella Prima Edizione Online degli Atti dell'Accademia Nazionale delle Scienze (PNAS) e sarà pubblicato nell'emissione del 19 aprile di PNAS. Lo studio ha riferito una riduzione significativa della proteina malattia-causante di HD in mouse e di un miglioramento significativo nelle funzioni di motore e nelle anomalie neurologiche connesse con la malattia.
Con la terapia di interferenza del RNA, i ricercatori per la prima volta hanno potuti attaccare la causa fondamentale della Malattia di Huntington e diminuire l'espressione della proteina dal gene di malattia. Lo studio è il primo per indicare che una terapia destinata per inibire la produzione della proteina ha un effetto benefico sui sintomi di malattia. Lo studio ha usato RNAi per trattare un modello del mouse di HD. i vettori virali (AAV) Adeno-Associati sono stati usati per esprimere i siRNAs (breve RNAs d'interferenza) e direttamente sono stati iniettati nei cervelli dei mouse di HD. I Risultati dello studio hanno dimostrato il movimento quasi normale nei mouse ed i miglioramenti significativi nel danno neurologico caratteristico hanno confrontato ai mouse non trattati. I Risultati egualmente hanno dimostrato che i livelli di proteina tossica di HD in mouse trattati siRNA sono stati diminuiti a 40 per cento dei livelli normali.
Il Dott. Beverly Davidson, un membro del Comitato Consultivo Scientifico e dell'autore senior di Sirna sulla pubblicazione corrente di PNAS, ha detto, “Molti degli approcci correnti puntati su trattando HD sono indiretti e mirano ai sintomi della malattia. RNAi ci dà la prima opportunità di attaccare il problema fondamentale e di diminuire l'espressione della proteina dal gene di malattia. È molto emozionante che una riduzione parziale della proteina di HD è sufficiente per produrre un effetto molto benefico nell'animale. Significa che non possiamo dovere spegnere il gene completamente. I Nostri risultati hanno indicato che con una riduzione parziale, la progressione di malattia può essere ritardata e possibilmente impedito se dato prima dell'inizio. Siamo soddisfatti con i risultati di studio e siamo eccitati per collaborare con Terapeutica di Sirna per muovere la tecnologia verso i test clinici e la commercializzazione.„