革新はハンティントンの病気の潜在的な処置のために起因します

Sirna の Therapeutics はアイオワの大学の共作者、ベバリィデイヴィッドソン先生が、ハンティントンの病気の潜在的な処置のための革新の結果を出版したことを今日発表しました (HD)。

独立した preclinical 調査の結果は RNA の干渉 (RNAi) 療法はハンティントンの病気の徴候そして進行の有利な影響があることができることを示します (HD)。

調査は (PNAS) 国家科学院の進行のオンライン早い版の 4 月 5 日現われ、 PNAS の 4 月 19 日問題で出版されます。 調査はマウスの病気引き起す HD 蛋白質および病気と関連付けられたモーター機能および神経学的な異常の重要な改善の重要な減少を報告しました。

RNA の干渉療法によって、研究者ははじめてハンティントンの病気の基本的な原因を攻撃し、病気の遺伝子からの蛋白質の表現を減らせました。 調査は蛋白質の生産を禁じるように設計されている療法が病気の徴候に対する有利な効果をもたらすことを示す第 1 です。 調査は HD のマウスモデルを扱うのに RNAi を使用しました。 Adeno 準のウイルスの (AAV)ベクトルが siRNAs (短い干渉の RNAs) を表現するのに使用され、 HD マウスの頭脳に直接注入されました。 調査の結果はマウスのほぼ正常な動きを示し、独特の神経学的な損傷の重要な改善は未処理マウスと比較しました。 結果はまた siRNA によって扱われたマウスの有毒な HD 蛋白質のレベルが正常なレベルの 40% に減ったことを示しました。

ベバリィデイヴィッドソンの現在の PNAS 書の Sirna の科学的な諮問委員会そして年長の著者のメンバー先生は、言いました、 「目指す現在のアプローチの多数は HD を扱って間接で、病気の徴候を目標とします。 RNAi は私達に基本的な問題を攻撃し、病気の遺伝子からの蛋白質の表現を減らす最初の機会を与えます。 それは HD 蛋白質の部分的な減少が動物の非常に有利な効果を作り出して十分であること非常にエキサイティングです。 私達が完全に遺伝子を消さなければならないかもしれないことを意味します。 私達の結果は手始め前に与えられたら部分的な減少と、病気の進行が遅らせることができる多分防がれてことを示し。 私達は調査の結果と喜び、 Sirna の Therapeutics と協力するように刺激されます臨床試験および商業化に技術を移動するために」。

進水のハンティントンの病気プログラムでは、 Sirna の Therapeutics はアイオワの大学で先生とのベバリィデイヴィッドソン、教授内科のローイ J. カーバー研究の共同を、形作りました。 一致の一部として、 Sirna はハンティントンの病気に関してそれらを含む RNAi の技術を使用して神経疾患ターゲットを、カバーするアイオワの研究振興財団の大学からの主パテントを内部認可しました。 2005 年 1 月では、 Sirna はまた目標とされた Genetics Corporation (NASDAQ の共同を形作りました: TGEN)、最先端の配達技術と Sirna の RNAi の専門知識を結合する AAV のベクトル配達のリーダー。 Sirna および目標とされた遺伝学はハンティントンの病気のための AAV のベクトルベースの処置を共同開発しま、開発費および収入を共有します。

Sirna のハワードロビン、社長兼最高経営責任者は示しました、 「これはハンティントンの病気の研究のために偽りなく進歩です。 ハンティントンの病気は現在処置のたくさんの人々に影響を与える破壊的な疾患です。 この研究によって、 Sirna およびパートナーは HD のために治療上の siRNA の開発の方に主要なステップを踏みました。 私達はそのような陸標の調査の部分でしてそして先生デイヴィッドソンおよびアイオワの大学と協力して自慢しています」。

助教授スティーブン Hersch 先生、マサチューセッツ総合病院およびハーバード衛生学校の神経学の、 SiRNA は肯定的に動物モデルことをの病気引き起す HD 蛋白質の生産の減少によってハンティントンの病気に影響を与えられることを neurodegeneration のための Sirna の臨床諮問委員会の議長は先生の研究によってデイヴィッドソン、 「私非常に励まされますコメントし、ように示す。 大いに preclinical 作業が必要に残るが、ハンティントンの病気の処理に可能性としては有効なアプローチとして siRNA を」。認可するしきい値概念実証は今交差してしまいました

http://www.sirna.com/